米哚妥林(Midostaurin)

米哚妥林由诺华制药(Novartis)研发，是其肿瘤管线中的核心靶向药物之一。2017年4月米哚妥林获FDA加速批准，2017年9月，欧盟EMA批准，成为欧洲首个针对FLT3突变AML的靶向药物。 目前米哚妥林通过全球多中心研究验证了其临床价值，并成为FLT3/KIT突变相关血液肿瘤的标准治疗选择之一。

米哚妥林在治疗成人新诊断FLT3突变阳性急性髓性白血病以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症展现了良好的临床疗效，是这两类以往缺乏高效靶向方案疾病的重要治疗选择。

(一) 主要成分

米哚妥林

(二) 适应人群

仅限成人使用；尚未在儿童中建立安全性和有效性。

(三) 规格和形状

胶囊剂：25mg

(四) 特殊人群用药

【孕妇】动物研究提示本品可导致胚胎-胎儿毒性；无人群数据，建议告知潜在风险，并在治疗前确认妊娠及采取有效避孕。

【哺乳期女性】无人体乳汁数据；动物研究提示本品及活性代谢物可进入乳汁，建议治疗期间及停药后4个月内禁止哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】米哚妥林可能影响生育能力；治疗期间及停药后4个月内男女均应采取有效避孕措施。

【儿童使用】安全性和有效性未建立；早期研究与强CYP3A4抑制剂合用可致严重血液学毒性，不推荐儿童使用。

【老年人使用】65岁及以上患者未见显著差异，但应根据个体合并疾病及药物情况审慎用药。

【肾功能损害】轻至中度肾功能损害(CLCr≥30 mL/min)对药代动力学影响不明显；重度(15–29 mL/min)尚未研究，慎用。

【肝功能损害】轻至中度肝功能损害(总胆红素≤3×ULN)对药代动力学影响不明显；重度(总胆红素>3×ULN)尚未研究，慎用。

(五)药物过量

说明书中尚未明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

于20 °C–25 °C控温条件下保存；可在15 °C–30 °C范围内暂时偏离。置于原包装以防潮。

(八)药代动力学

体积分布≈95 L；蛋白结合率>99.8%，主要与α1-酸性糖蛋白结合。