普拉替尼(GAVRETO)

普拉替尼(GAVRETO)作为一种重要的治疗药物，其原研药由美国Blueprint Medicines公司成功研发，并于2020年9月4日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市，这标志着该药物在治疗特定疾病领域取得了重要的突破。

除原研药外，目前还有中国基石药业、老挝卢修斯版的普拉替尼仿制药可供患者选择。

在国内，普拉替尼已经成功上市，为患者带来了新的治疗希望。但需要注意的是，目前该药物尚未纳入医保报销范围，患者在使用时需要自费购买。

普拉替尼是一种受体酪氨酸激酶RET抑制剂，可以抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。患者在用药前需仔细阅读药品说明书，了解药物的基本信息。

(一)主要成分

Pralsetinib

(二)适应人群

经FDA批准的检测确认为RET融合阳性的特定疾病成人患者，和需要全身治疗且放射性碘难治的RET融合阳性的12岁及以上儿童和成人患者，具体内容您可以咨询药队长医学顾问。

(三)规格和形状

1.规格

100mg*120粒

2.性状

普拉替尼是淡蓝色、不透明的硬质羟丙基甲基纤维素(HPMC)胶囊。

(四)特殊人群用药

【孕妇及哺乳期妇女】普拉替尼对胎儿可能存在潜在危害，医护人员应告知孕妇药物的潜在风险。同时为保障婴儿安全，推荐哺乳期妇女在接受普拉替尼治疗期间直至最后一次服药后至少一周内，暂停母乳喂养。

【具有生殖能力患者】对于有生育能力的女性患者，在普拉替尼的治疗周期及停药后至少两周内，推荐采用非激素避孕方法，以降低意外怀孕的风险。若男性患者伴有有生育能力的女性伴侣，则应在治疗期及末次给药后一周内，积极采取可靠的避孕手段。

【儿童患者】针对12岁及以上确诊为RET融合阳性疾病的儿童患者，普拉替尼展现出了积极的治疗效果。但由于儿童群体的生理特性与成人有所不同，儿童患者的用药均需严格遵循医生的个性化指导。

【老年患者】老年患者在普拉替尼的使用上并未显现出与年轻患者显著的差异。但鉴于老年人群可能伴随的多种基础疾病及药物代谢差异，仍建议在专业医生的指导下，为老年患者制定不同的用药方案。

【肝功能损害患者的用药调整】对于轻度肝功能损害的患者，无需进行普拉替尼的剂量调整。但对于中重度肝功能损害患者，建议在专科医生的指导下决定是否适合使用普拉替尼及具体的用药策略。

(五)药物过量

尚不明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

普拉替尼需储存在20-25°C的室温环境中，储存过程中必须保持干燥，远离潮湿和水分。

(八)药代动力学

单次给药后，普拉替尼的平均血浆消除半衰期（T½）为15.7小时。