FDA加速批准dordaviprone治疗弥漫性中线神经胶质瘤

2025年8月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了dordaviprone(商品名Modeyso，由JazzPharmaceuticals公司生产)用于治疗1岁及以上患有H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤且既往治疗后疾病进展的成人和儿童患者。这是FDA批准的首个针对H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统性疗法。

药物基本信息

dordaviprone是一种蛋白酶激活剂，适用于特定类型的脑肿瘤患者。该药物获得了多项特殊审批资格，包括孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和快速通道认定。FDA通过加速审批程序批准了该药物，表明其针对严重疾病且满足未满足医疗需求的重要治疗价值。

适用人群

该药物适用于：

成人和1岁及以上儿童患者，确诊为H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤，既往治疗后出现疾病进展的患者。

需要注意的是，该药物不适用于弥漫性内生性脑桥胶质瘤、原发性脊柱肿瘤、非典型组织学类型或有脑脊液播散的患者。

审批背景

FDA在审批过程中使用了申请人自愿提交的评估辅助工具。该申请获得了优先审评资格，反映了其针对严重疾病且未满足医疗需求的重要性。FDA肿瘤卓越中心为研究人员提供了项目协助服务，联系方式可通过官方渠道获取。