FDA简化自体CAR-T细胞疗法监管流程

美国食品药品监督管理局(FDA)近日宣布了一项重要政策调整：取消对当前所有获批自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的风险评估与 mitigations 策略(REMS)要求。这一决定旨在优化监管流程，为癌症患者提供更便捷的治疗途径。

核心政策变更

取消REMS强制要求

 不再强制要求适用于已上市的六种自体CAR-T细胞疗法(商品名包括 Abecma、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus 和 Yescarta)。

简化治疗流程

医疗机构在开具这些疗法处方时，将不再需要遵循此前REMS计划规定的特定管理程序和培训认证要求。

维持安全警戒

产品标签中关于细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统毒性的严重副作用风险提示(黑框警告)仍然保留，医护人员必须持续严格遵循产品说明书的用药指导和管理规范。

监管考量与目标

FDA基于对现有安全性数据的持续评估，以及自体CAR-T疗法在医疗实践中积累的成熟临床管理经验，作出了取消REMS的决定。此项举措主要基于：

优化医疗可及性

通过减少行政环节，加速符合条件的患者获得这些重要的创新疗法。

减轻医疗负担

降低医疗机构和医护人员在处方、配药和管理这些疗法过程中的操作复杂性。

持续安全监控

FDA强调，取消REMS 不等于降低安全标准。该机构将通过其既有的上市后安全监测体系(如FAERS不良事件报告系统)和生产企业必须遵循的要求，继续密切监控这些产品的安全性。

适用疗法范围

本次政策调整涵盖所有当前在美国获批上市的、针对白血病或淋巴瘤等血液癌症的自体来源CAR-T细胞疗法。它不涉及尚处于临床试验阶段的其他类型细胞疗法(如异体CAR-T疗法或T细胞受体T细胞疗法)。

FDA生物制品评价与研究中心(CBER)主任Peter Marks博士指出，此次取消REMS要求是监管机构持续评估和优化对创新疗法监管框架的体现。FDA致力于在确保患者用药安全和促进创新疗法可及性之间寻求最佳平衡点。