利司扑兰片剂(Risdiplam)

利司扑兰片剂是美国基因泰克Genentech, Inc.公司研发的一款创新药物，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。该药物在全球范围内已获得广泛上市批准，具体而言，它于2020年8月在美国获得FDA的批准，随后于2021年3月在欧盟获得欧盟委员会的批准，用于治疗两个月龄及以上的SMA患者。 在中国，利司扑兰片剂还未上市。因此也并未进入医保，患者在购买该药物时，需要先提前了解该药物的详细信息。

利司扑兰片剂通过调节运动神经元存活蛋白2(SMN2)的剪接过程，增加全长SMN蛋白的产生，有效改善SMA患者的症状。该药物在全球范围内已获得广泛认可。本说明书旨在为患者和医疗专业人员提供全面、准确的用药指导，确保药物使用。

(一)主要成分

risdiplam

(二)适应人群

适用于儿童及成人SMA患者。

(三)规格和性状

规格：5mg*7片/盒

性状：每片含5mgrisdiplam，为淡黄色薄膜包衣片，圆形且弯曲，一面刻有“EVR”。

(四)特殊人群用药

【孕妇】基于动物实验数据，可能对胎儿造成伤害，用药前应充分评估风险与收益。

【哺乳期女性】尚无数据表明利司扑兰是否会进入母乳，用药期间应权衡哺乳对婴儿的益处与潜在风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】女性：用药前应进行妊娠测试，用药期间及停药后至少1个月内采取有效避孕措施。男性：可能面临生育能力下降的风险，建议治疗前考虑精子保存。

【儿童使用】安全性及有效性已通过临床试验验证，适用于各年龄段SMA儿童患者。

【老年人使用】目前尚无65岁及以上老年患者的临床试验数据，无法确定其反应是否与年轻患者不同。

【肾功能损害】预计肾功能损害不会改变利司扑兰的暴露量，但尚无具体研究数据支持。

【肝功能损害】轻度至中度肝功能损害患者无需调整剂量，重度肝功能损害患者数据不足，需谨慎使用。

(五)药物过量

目前尚无关于利司扑兰过量的具体解毒剂或治疗方法。若发生过量，应给予一般支持性治疗，包括监测生命体征及观察临床表现。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

储存在20°C至25°C(68°F至77°F)之间，允许在15°C至30°C(59°F至86°F)之间短暂存放，保持瓶盖紧闭以防潮。

(八)药代动力学

利司扑兰口服后吸收迅速，中位达峰时间(Tmax)为3.26至4小时，食物对暴露量无显著影响。