美国食品药品监督管理局(FDA)批准乌帕替尼(RINVOQ®)新增适应症，用于治疗炎症性肠病

2025年10月13日，艾伯维公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其补充新药申请(sNDA)，更新乌帕替尼(RINVOQ，通用名：upadacitinib)的适应症说明，将其用于治疗成人中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)与中重度活动性克罗恩病(CD)。

此前，乌帕替尼的适应症为：对一种或多种肿瘤坏死因子(TNF)拮抗剂应答不足或不耐受的成人中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)或克罗恩病(CD)患者。此次更新后的适应症说明新增一项适用情况：对于已接受过至少一种获批全身疗法，且肿瘤坏死因子(TNF)拮抗剂临床不适用的患者，同样可使用乌帕替尼治疗。

乌帕替尼安全性考量

乌帕替尼可能引发严重副作用，具体包括：

严重感染

乌帕替尼可能降低人体抗感染能力，已出现包括结核病(TB)以及细菌、真菌或病毒引起的严重感染，部分感染已导致死亡。

死亡风险增加

50岁及以上且至少存在一项心脏病风险因素的患者，使用该药物后死亡风险升高。

癌症与免疫系统问题

部分癌症(包括淋巴瘤和皮肤癌)的发病风险增加；当前吸烟者或有吸烟史的患者，患淋巴瘤和肺癌的风险更高。

主要心血管事件风险增加

50岁及以上且至少存在一项心脏病风险因素的患者(尤其是当前吸烟者或有吸烟史者)，发生心脏病发作、中风或死亡等主要心血管事件的风险升高。

血栓

腿部或肺部静脉以及动脉中可能形成血栓，部分血栓已导致死亡；50岁及以上且至少存在一项心脏病风险因素的患者，血栓发生概率更高。

严重过敏反应

对乌帕替尼或其任何成分过敏者禁止使用。

胃肠道撕裂

部分实验室检查结果异常。

关于炎症性肠病(IBD)

炎症性肠病(IBD)是一组以胃肠道(GI)慢性炎症为特征的疾病，其中克罗恩病(CD)和溃疡性结肠炎(UC)是最常见的两种类型。在克罗恩病和溃疡性结肠炎中，免疫系统都会引发肠道黏膜(即肠道内膜)的炎症和损伤。

关于乌帕替尼

乌帕替尼由艾伯维科学家发现并研发，是一种Janus激酶(JAK)抑制剂，目前正针对多种免疫介导的炎症性疾病开展研究。在人类白细胞细胞实验中，乌帕替尼对细胞因子诱导的、由JAK1或JAK1/JAK3介导的信号转导子和转录激活子(STAT)磷酸化的抑制作用，比其对JAK2/JAK2介导的STAT磷酸化的抑制作用更强；目前尚未明确抑制特定JAK酶与治疗效果及安全性之间的关联。

目前，乌帕替尼(RINVOQ)针对斑秃、化脓性汗腺炎、大动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风的3期临床试验正在进行中。