Immusoft公司ISP-001疗法获FDA快速通道资格，系首款用于治疗MPSI型的工程化B细胞疗法

2025年10月21日，Immusoft公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其核心在研疗法ISP-001快速通道资格，该疗法用于治疗黏多糖贮积症I型（MPSI型）——一种罕见且危及生命的溶酶体贮积症。

关于快速通道资格

快速通道资格旨在促进针对严重疾病且存在未满足医疗需求的新药及生物制品的研发，并加快其审评进程。该资格的授予，既凸显了ISP-001疗法为MPSI型患者带来治疗变革的潜力，也成为Immusoft公司及基因与细胞治疗领域的重要监管里程碑。

关于B细胞在研疗法

ISP-001是全球首个进入临床阶段的工程化B细胞在研疗法，其作用机制是利用患者自身的B细胞作为“活体生物工厂”，持续产生并分泌具有治疗潜力的蛋白。该疗法旨在分泌治疗剂量的α-L-艾杜糖醛酸酶（IDUA）——这正是MPSI型患者体内缺乏的酶。通过借助B细胞的天然生物学特性，ISP-001有望攻克当前疗法面临的核心挑战，包括频繁酶替代疗法输注所导致的“锯齿效应”（酶水平骤升骤降），以及干细胞移植相关的死亡风险与安全性担忧。

关于ISP-001I/II期临床数据

Immusoft公司正在开展的ISP-001I/II期临床试验早期数据显示，该疗法迄今为止具有良好的安全性和耐受性，包括成功实现患者安全重复给药——这是细胞与基因治疗领域的一项里程碑式成就。这位首例接受重复给药的患者自首次治疗以来，持续呈现积极疗效，包括药效学、功能及生活质量方面的改善。除了疾病活性生物标志物的改善外，该患者在首次给药一年后，6分钟步行测试成绩提升了239米（261码），且自述疼痛症状得到显著缓解。

Immusoft公司近期已为该临床试验的第二名患者完成给药，截至目前，该患者同样表现出优异的安全性和耐受性。该患者接受的是试验设定的中等剂量，约为第一名患者首次给药剂量的三倍。初步药效学结果及功能改善情况均令人鼓舞。

专业人士观点

明尼苏达大学医学院血液与骨髓移植及细胞治疗科儿科教授、ISP-001临床试验首席研究员保罗・奥查德（Paul Orchard）医学博士表示：“FDA授予快速通道资格的决定，印证了我们疗法的应用前景及其对MPSI型患者生活的潜在影响。若研发成功，该疗法或将彻底改变我们对这类毁灭性疾病及其他众多类似疾病的治疗方式。”