FDA批准首个用于治疗两种罕见疾病的可互换生物仿制药

今天，美国食品和药物管理局批准Bkemv(eculizumab-aeeb)作为Soliris(eculizzumab)的第一种可互换生物仿制药，用于治疗某些罕见疾病。Bkemv目前被批准用于Soliris也被批准用于治疗以下适应症：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者以减少溶血和治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。

FDA药物评估和研究中心治疗性生物制剂和生物仿制药办公室主任Sarah Yim说:“许多罕见疾病危及生命，许多疾病没有治疗方法。”，“FDA致力于帮助促进安全有效的可互换生物仿制药治疗的开发，可以扩大罕见疾病患者目前有限的治疗选择的可及性。”

在美国，如果一种疾病影响的人数少于20万，则被视为罕见疾病。PNH和aHUS是以红细胞破裂为特征的罕见疾病。PNH会导致贫血(红细胞减少)、血栓形成(血凝块)、全血细胞减少症(红细胞、白细胞和血小板数量减少)和深色尿液，而aHUS会导致贫血、血小板减少症(血小板减少)和肾衰竭。Bkemv是一种单克隆抗体，它会与补体C5蛋白结合，抑制补体系统的激活。补体系统是人体免疫系统的一部分，这种结合防止了PNH和aHUS患者血液中红细胞的分解(血管内溶血)。

与Soliris一样，Bkemv也有一个方框警告。它指出了eculizumab产品会增加由脑膜炎奈瑟菌引起的严重和危及生命的脑膜炎球菌感染的风险。脑膜炎奈瑟菌是一种导致脑膜炎和其他潜在严重感染的细菌。患者应在开始Bkemv或Soliris前完成脑膜炎球菌疫苗接种，监测脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，如果出现感染迹象，应立即进行进一步评估。

作为一种可互换的生物仿制药，Bkemv与Soliris高度相似，没有临床意义上的差异。Bkemv具有与Soliris相同的安全警告，预计也会有相同的不良反应。Soliris的PNH随机试验中最常报告的不良反应(总体≥10%，高于安慰剂)是头痛、鼻咽炎(普通感冒)、背痛和恶心。在针对Soliris的aHUS单臂前瞻性试验中最常报告的不良反应(≥20%)为头痛、腹泻、高血压、上呼吸道感染、腹痛、呕吐、鼻咽炎、贫血、咳嗽、小腿或手肿胀、恶心、尿路感染和发烧。

Bkemv只能通过一个名为Bkemv风险评估和缓解策略(REMS)的受限项目获得。REMS是一项药物安全计划，美国食品和药物管理局(FDA)可以要求对某些存在严重安全问题的药物实施该计划，帮助确保药物的益处超过其风险。

Bkemv是美国批准的第53个生物仿制药。FDA已批准其中13个为可互换生物仿制药。

可互换生物仿制药是已被证明符合法律规定的其他要求的生物仿制药，患者可在不咨询处方医生的情况下替代参考产品。药品替代可能会发生在药房，受各州不同的州药房法律的约束，这种做法通常称为“药房级替代”——类似于仿制药替代品牌药。所有生物制品只有在符合美国食品和药物管理局严格的批准标准后才能获得批准。这意味着卫生保健提供者和患者可以从生物仿制药和可互换生物仿制药中获得相同的安全性和有效性，就像他们对参比产品的期望一样。

生物仿制药和可互换生物仿制药产品的批准进一步推进了FDA的长期承诺，支持生物产品的竞争市场并增加了患者获得更实惠的治疗选择的机会。

美国食品和药物管理局批准Amgen公司生产Bkemv。