世卫组织临床试验指南采纳了ESMO的意见，但在病变患者的关键领域仍存在重大差距

世界卫生组织(世卫组织)最近发布了新指南旨在改善全球临床试验的设计、实施和监督。该指南代表了在所有收入水平的国家加强研发(R&D)生态系统的重大努力，目标是确保更公平地获得安全有效的卫生干预措施。虽然有几个ESMO的主要建议已经反映在最后文件中，但仍然存在重大差距，特别是在病变和罕见疾病的优先次序方面。鉴于全球病变负担巨大且不断增加，在临床试验领域加强对病变学的关注对于向前发展至关重要。

世卫组织准则的主要成果:

新指南为国家卫生当局、监管机构、资助者和其他利益相关者提供了关于提高临床试验质量和包容性的实用建议。该文件解决了几个紧迫的挑战，例如:

改善试验设计和参与者多样性:指南承认某些人群代表性不足，包括患有罕见疾病的人群，并强调需要更具包容性的试验。它强调多样性的重要性，以确保试验结果具有普遍性，并适用于疾病负担最高的群体。

加强国家主导的R&D生态系统:该指南旨在将临床试验嵌入常规医疗保健环境中，以减少研究中的全球差异，并促进公平获得新的健康干预措施。

解决基础设施差距和官僚效率低下问题:通过提出简化临床试验流程的措施，该指南旨在减少将新干预措施推向市场所需的时间和成本。

ESMO的几项建议出现在最终准则中，其中有一些值得注意的一致之处:

包容性和解决代表性不足的人口问题:ESMO对更大包容性的呼吁得到了很好的反映。世卫组织指南明确提到，需要提高患有罕见疾病、基因亚型和受高负担条件影响的人群在试验中的代表性。该文件认识到临床试验多样性有限所带来的风险，这可能导致更难概括的发现和不公平的干预措施。

承认病变学和罕见病的具体试验挑战:虽然病变学不是重点，但指南确实提到了病变学和罕见病试验，承认其中涉及的复杂性。例如，他们强调了招募大量参与者参加罕见疾病试验的困难，并提到了特定的试验类型，如早期药物开发或单组试验，这可能适用于病变学和罕见疾病。

然而，ESMO关切地注意到，准则对病变的关注有限，并强调病变研究和病变试验的独特需求应得到进一步关注，包括在准则的实施过程中。为罕见病变试验制定有针对性的激励措施和专门的框架也至关重要。这些领域对于改善临床试验实践仍然至关重要。ESMO将继续倡导这些基本方面在全球R&D生态系统中变得更加突出，以确保临床试验更好地满足所有患者的需求，特别是那些患有罕见病变的患者。