FDA批准甲型或乙型血友病的新疗法，该产品是首个非因子和每周一次治疗血友病B的药物

近日，美国美国食品药品监督管理局批准Hympavzi (marstacimab-hncq)用于常规预防，以预防或减少12岁及以上血友病A(无因子ⅷ抑制剂)或血友病B(无因子ⅸ抑制剂(中和抗体)的成人和儿童患者的出血发作频率。

“今天对Hympavzi的批准为血友病患者提供了一种新的治疗选择，这是第一种通过靶向血液凝固过程中的蛋白质来发挥作用的治疗选择，”美国食品和药物管理局药物评估和研究中心非恶性血液学部门主任Ann Farrell医学博士说。“这种新型的治疗方法强调了FDA对推进创新、安全和有效疗法发展的承诺。”

血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII (FVIII)或IX (FIX)的功能障碍或缺乏引起的遗传性出血疾病。患有这些血友病的患者不能正常凝血，并且在受伤或手术后可能会比正常情况下出血更长时间。他们还可能在肌肉、关节和器官中自发出血，这可能会危及生命。这些出血事件通常通过使用含有FVIII或FIX的产品或模拟因子的产品进行按需、间歇性治疗或预防来管理。

Hympavzi是一种新型药物，它不是取代凝血因子，而是通过减少自然产生的抗凝蛋白(称为组织因子途径抑制剂)的量，从而降低其活性。这增加了凝血酶的生成量，凝血酶是血液凝固的关键酶。这有望减少或防止出血事件的发生。

Hympavzi的批准是基于一项对116名成人和儿童男性重度血友病A或重度血友病B患者的开放标签、多中心研究，两者均无抑制剂。在本研究的前六个月，患者接受按需替代因子治疗(33例)或预防性治疗(83例)。然后，这些患者接受为期12个月的Hympavzi预防。Hympavzi疗效的主要指标是治疗出血的年出血率。在研究的前六个月接受按需因子替代的患者中，估计的年化出血率为38，而Hympavzi治疗期间的估计年化出血率为3.2，表明Hympavzi优于按需因子替代。在患者接受预防性因子替代治疗的最初6个月期间，Hympavzi预防治疗的估计年化出血率为7.85，在随后的12个月期间为5.08，表明Hympavzi提供了相似的出血率。

Hympavzi带有关于循环血凝块(血栓栓塞事件)、过敏和胚胎毒性的警告和预防措施。

Hympavzi最常见的副作用是注射部位反应、头痛和瘙痒(瘙痒)。

FDA批准了Hympavzi孤儿药此应用的名称。

FDA批准辉瑞公司使用Hympavzi。

FDA是美国卫生与公众服务部的一个机构，通过确保人用和兽药、疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责食品供应、化妆品、膳食补充剂、放射电子产品的安全和安保，并负责监管烟草产品。