首个！FDA批准Revuforj (revumenib )用于治疗成人和儿童KMT2A易位复发或难治性急性白血病患者的Menin抑制剂

近日， Syndax Pharmaceuticals宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Revuforj®(revumenib)作为首个也是唯一一个menin抑制剂，用于治疗1岁及以上的成人和儿科患者中伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发性或难治性(R/R)急性白血病。FDA之前批准了突破性治疗和快速通道指定以及Revuforj的优先审查。新药申请(NDA)通过FDA的实时肿瘤学审查(RTOR)计划获得批准。

Revuforj的疗效评估基于FDA对104例KMT2A易位的R/R急性白血病患者的分析，这些患者在1/2期AUGMENT-101试验中接受Revuforj治疗。在疗效人群中，完全缓解(CR)加部分血液恢复(CRh)的CR率为21% (22/104例;95% CI: 13.8%，30.3%)。CR+CRh的中位持续时间为6.4个月(95% CI: 2.7，不可估计)，CR或CRh的中位时间为1.9个月(范围:0.9，5.6个月)。百分之二十三(24/104例)的患者在接受Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植(HSCT)。104例患者疗效分析的结果与先前报道的AUGMENT-101试验(n=57)中R/R KMT2Ar急性白血病患者的方案定义的2期中期分析一致，该分析发表在临床肿瘤学杂志1.

Revuforj的安全性评估基于FDA对135例接受Revuforj治疗的KMT2A易位的R/R急性白血病患者的分析。最常见的不良反应(≥20%)包括实验室异常，包括出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸转氨酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸转氨酶升高、甲状旁腺激素完整升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。导致剂量减少或永久停药的不良反应较低，分别为10%和12%的患者。

KMT2A基因(KMT2Ar)的重排导致急性白血病的侵袭性形式，这种形式与非常差的预后和高复发率有关。2据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者患有KMT2A易位，这是一种当一条染色体的一部分断裂并融合到另一条染色体时发生的重排。3超过一半的KMT2Ar急性白血病患者在接受常规一线治疗后会复发，中位总生存期(OS)不到一年。4使用三线或三线以上治疗，只有5%的患者达到完全缓解，中位OS少于3个月。4

Syndax预计110毫克和160毫克的Revuforj片剂将于2010年上市美国通过专业分销商和专业药房网络。Syndax预计，这种25毫克的片剂可能用于治疗体重低于40公斤的患者，将于2025年第一季度末或第二季度初上市。在25 mg片剂上市之前，revumenib的口服溶液将通过扩大的获取计划提供，以允许体重低于40 kg的患者给药。

Syndax致力于支持患者并消除获取障碍。作为该承诺的一部分，Syndax建立了SyndAccess，这是一个强大的项目，为接受Revuforj治疗的美国患者提供个性化的支持和资源，包括为符合条件的患者提供经济援助。欲了解更多信息，请访问SyndAccess.com或致电1-888-567-SYND (7963)，周一至周五，东部时间上午9:00至下午6:00(ET)。

关于Revuforj®(revumenib)

Revuforj (revumenib)是一种口服的第一类menin抑制剂，经FDA批准用于治疗1岁及以上的成人和儿童赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发性或难治性(R/R)急性白血病。

Revumenib正在开发中，用于治疗伴有核磷蛋白1突变(mNPM1)的R/R急性髓性白血病(AML)。最近，在revumenib作为单一疗法的人群中进行的AUGMENT-101试验的积极关键数据据报告的。此外，revumenib联合标准护理药物治疗mNPM1 AML或KMT2A重排急性白血病的多项试验正在整个治疗领域进行，包括新诊断的患者。

Revumenib之前被美国FDA授予用于治疗AML、ALL和不明谱系急性白血病(ALAL)的孤儿药称号，并被欧盟委员会授予用于治疗AML的孤儿药称号。美国FDA还批准revumenib用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的R/R急性白血病成人和儿童患者的快速通道指定，以及用于治疗携带KMT2A重排的R/R急性白血病成人和儿童患者的突破性治疗指定。