LEQSELVI（Deuruxolitinib）获FDA批准治疗严重斑秃

2024年7月25日，总部位于孟买与新泽西州普林斯顿的太阳制药工业有限公司（Sun Pharmaceutical Industries Limited）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其研发的LEQSELVI™（deuruxolitinib）8毫克片剂，作为针对患有严重斑秃成年患者的治疗新选择。

这一批准是基于两项关键性的3期临床试验——THRIVE-AA1与THRIVE-AA2的积极结果。这两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究共纳入了1,220名斑秃患者，这些患者的头皮脱发面积至少达到50%，且脱发持续时间超过六个月，评估依据为脱发严重程度工具（SALT）评分。此外，数据还涵盖了来自两项开放标签的长期扩展研究，患者在完成24周基础试验后可选择继续参与。

研究结果显示，在基线时，参与者的平均头皮毛发覆盖率仅为13%。经过24周的治疗，LEQSELVI展现出了显著疗效：超过30%的患者头皮毛发覆盖率达到了80%或更高（SALT评分≤20），且这一比例在治疗期间持续上升，未见平台期。尤为值得注意的是，约有25%的患者在24周时几乎实现了头皮毛发的完全恢复（覆盖率≥90%）。

安全性方面，尽管LEQSELVI在临床试验中总体耐受性良好，但仍有少数患者（3.1%）因不良反应而中断了每日两次、每次8毫克的用药。值得注意的是，有超过100名患者在临床试验中持续服用deuruxolitinib超过三年。然而，LEQSELVI也存在潜在的严重副作用风险，包括严重感染、恶性肿瘤、血栓形成、胃肠道穿孔、实验室指标异常，以及可能增加死亡和重大心血管事件的风险。因此，对于CYP2C9代谢能力较差或正在使用CYP2C9中度或强效抑制剂的患者，应避免使用LEQSELVI。

LEQSELVI（deuruxolitinib）是一种口服的Janus激酶（JAK）JAK1和JAK2选择性抑制剂，商品名为CTP-543的8毫克片剂。作为JAK抑制剂，LEQSELVI通过阻断特定信号通路，抑制免疫系统对毛囊的攻击，从而减缓或逆转斑秃的进展。斑秃作为一种自身免疫性疾病，影响全球数百万人的生活，特别是在美国，约有70万人受其困扰，其中30万人病情严重。