Imcivree(Setmelanotide)欧盟获批治疗2-6岁Bardet-Biedl综合征(BBS)的肥胖和控制饥饿

2024年7月31日，波士顿——Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布，其IMCIVREE®（setmelanotide）已获欧盟委员会（EC）批准，营销授权范围扩展至覆盖2至6岁因Bardet-Biedl综合征（BBS）或特定基因缺陷（包括促阿片黑素皮质素POMC、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型PCSK1、以及瘦素受体LEPR缺乏）导致的肥胖症患儿，用于控制这些患儿的饥饿感并管理其体重问题。

此次扩展授权让IMCIVREE®成为欧盟首个针对特定遗传型肥胖，特别是针对低至2岁患儿的精准医疗方案。这一进展，不仅体现了IMCIVREE®在治疗复杂性肥胖方面的独特价值，也进一步拓宽了其在儿童患者群体中的应用范围。

在欧盟市场，setmelanotide现被批准用于治疗成人及2岁及以上儿童中，由基因确诊的BBS或功能丧失性双等位基因POMC（含PCSK1）缺陷、双等位基因LEPR缺陷所引发的肥胖症，同时帮助控制患者的饥饿感。为确保药物的安全有效使用，setmelanotide应由具备肥胖症及其潜在遗传病因专业知识的医师开具处方，并在其监督下进行治疗。

在美国，setmelanotide同样被FDA批准用于治疗因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的成人及6岁及以上儿童患者，作为慢性体重管理的一部分，前提是这些患者需通过特定基因检测确认其相关基因变异。这一治疗方案的实施，为深受罕见遗传型肥胖困扰的患者群体带来了新的选择。