FDA加速批准Avmapki Fakzynja Co-Pack（avutometinib胶囊/defactinib片剂）用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌

2025年5月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予Verastem Oncology公司旗下Avmapki Fakzynja联合包装(Avutometinib胶囊和Defactinib片剂)加速批准，用于治疗经系统性治疗后复发的KRAS突变型低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)成年患者。

这是FDA首次批准专门针对KRAS突变型LGSOC的治疗方案。该疾病是一种罕见且复发率高的卵巢癌亚型，对传统化疗反应有限，主要影响年轻女性。据估计，美国有6,000至8,000名女性患有此病，全球约有80,000名患者。

Avmapki Fakzynja联合包装是口服组合疗法，包含Avutometinib(一种RAF/MEK抑制剂)和Defactinib(一种FAK抑制剂)。该疗法目前仅在美国以联合包装形式商业供应。

此次加速批准基于肿瘤反应率和反应持续时间的临床数据。FDA要求Verastem Oncology公司继续进行确认性临床试验，以验证该疗法的临床益处。目前，RAMP 301(GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI)国际三期临床试验正在进行中，旨在评估该联合疗法与标准化疗或激素疗法在复发性LGSOC患者中的疗效。

Verastem Oncology公司计划在一周内在美国市场推出该联合疗法。定价信息尚未公布。