减缓疾病进展近40%!口服小分子阿尔茨海默病疗法布拉马辛递交上市申请

近日，Anavex Life Sciences宣布，已向欧洲药品管理局(EMA)提交了在研疗法blarcamesine(布拉马辛)的上市许可申请(MAA)，用于治疗阿尔茨海默病。新闻稿指出，这是blarcamesine(布拉马辛)在全球范围内的首个上市申请。

Blarcamesine(布拉马辛)是一款每日口服一次的小分子SIGMAR1激活剂。SIGMAR1是在自噬过程中起到重要作用的膜蛋白。通过激活SIGMAR1，blarcamesine可以诱导自噬作用，清除细胞中积累的错误折叠蛋白，改善细胞的健康和生存。作为一种小分子口服药物，不仅对认知和神经退行性病变具有临床获益，而且具备简便的给药方式和良好的安全性。

在一项为期48周的2b/3期临床研究中，该药物在主要终点——评估认知能力的ADAS-Cog13评分上表现出具有临床意义的改善。近日在阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上发表的最新分析结果显示，根据主要终点ADAS-Cog13评分，blarcamesine将患者疾病进展显著减缓了36.3%。在SIGMAR1野生型患者组中，48周时，blarcamesine将疾病进展减缓了49.8%。

除了用于治疗阿尔茨海默病，blarcamesine还在多项临床试验中接受评估，用于治疗帕金森病、Rett综合征等其它神经退行性疾病。