帕金森病治疗新药「沙芬酰胺」在中国获批

2024年12月2日，中国国家药监局(NMPA)官网公示，由赞邦(Zambon)公司申报的5.1类新药沙芬酰胺片的上市申请已获得批准。公开资料显示，沙芬酰胺(safinamide)是一款用于治疗帕金森病的新化学实体，已经于2017年获得美国FDA批准，针对出现“关闭期”发作的帕金森病患者。

2017年3月，FDA宣布批准沙芬酰胺片(商品名为Xadago)作为一种附加治疗药物，用于治疗目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出现“关闭期”发作的帕金森病患者。临床试验已经证明，沙芬酰胺能在短期内控制帕金森病患者的运动症状和运动并发症，并可将疗效维持2年。

公开资料显示，沙芬酰胺具有独特的作用方式，包括选择性和可逆性单胺氧化酶B(MAO-B)抑制和阻断电压依赖性钠通道，从而调节异常的谷氨酸盐释放。此外，MAO-B会降解多巴胺，而多巴胺能够在脑区传递信号，对于流畅的自主运动非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，从而缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降。

根据FDA早前发布的新闻稿，沙芬酰胺的疗效在两项分别有645名和549名帕金森病患者参与的临床试验中得到证实。与服用安慰剂的患者相比，服用沙芬酰胺的患者，“开启”期得到显著延长，“关闭”期则有所缩短。此外，在“开启”期，患者们的运动功能指标评分优于治疗前，并没有出现不受控制的运动。(NMPA、赞邦)