​欧盟批准Livmarli（氯马昔巴特）治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

加利福尼亚州福斯特城，2024年7月8日——Mirum Pharmaceuticals, Inc.今日宣布，其创新药物LIVMARLI®（maralixibat，商品名：迈芮倍，氯马昔巴特口服溶液）已获得欧盟委员会的正式营销授权，用于治疗3个月及以上年龄段的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者。这一批准紧随欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）的积极推荐，标志着LIVMARLI在治疗PFIC领域的又一重要突破。

LIVMARLI之所以能够获得这一殊荣，主要得益于其相较于现有PFIC治疗方案的显著临床优势，包括改善的治疗效果和对患者生活质量的重大提升。此外，孤儿药资格评估委员会（COMP）也建议维持LIVMARLI在PFIC治疗中的孤儿药地位，进一步肯定了其在罕见病治疗领域的价值。

该批准决策基于一项针对PFIC的广泛3期临床研究数据，该研究是迄今为止最大规模的随机试验，涵盖了PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6及未分类突变状态等多种基因类型的93名患者。研究结果显示，在All-PFIC队列（n=64）中，LIVMARLI相较于安慰剂在减少瘙痒症状（p<0.0001）和降低血清胆汁酸水平（p<0.0001）方面均表现出统计学上的显著优势，同时总胆红素水平和生长状况也有显著改善。值得注意的是，治疗期间最常见的不良反应为轻微、非严重且短暂的腹泻。

LIVMARLI作为一种每日一次的口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，其治疗范围不仅限于PFIC。在美国，它已获得FDA批准，用于治疗3个月及以上至3岁以下Alagille综合征（AGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，以及5岁及以上PFIC患者的相同症状。此外，LIVMARLI还是欧盟唯一获批用于治疗2个月及以上Gastroesophageal Atresia（GAS）患者胆汁淤积性瘙痒的IBAT抑制剂，并在加拿大也获得了GAS中胆汁淤积性瘙痒的治疗批准。

展望未来，Mirum已向美国FDA提交了补充新药申请，旨在扩大LIVMARLI在年轻PFIC患者中的使用范围，特别是基于MARCH研究中采用的高强度制剂。公司预计将在今年晚些时候获得FDA的反馈，这将为LIVMARLI在全球范围内的临床应用开辟更广阔的前景。