FDA批准其基因疗法BEQVEZ疗中重度B型血友病成人患者。

2024年04月26日(纽约)辉瑞宣布，FDA已批准其基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-dzkt)治疗中重度B型血友病成人患者。具体为：成人中度至重度血友病B 目前正在使用因子 IX (FIX) 预防治疗，或者当前或历史上有危及生命的出血，或者有反复、严重的自发性出血事件，并且检测到不具有腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体通过 FDA 批准的测试。

此次获批主要基于III期BENEGENE-2研究(n=45)的积极数据。结果显示，患者接受单剂次BEQVEZ治疗12个月内，年化出血率(ABR)相比标准预防治疗组(接受FIX类药物作为预防替代治疗)显著降低(1.3 vs. 4.43，P<0.0001)，达到非劣效标准并且也达到了优效标准。

BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-dzkt)SPK-9001，一次性基因疗法。BEQVEZ最初由Spark Therapeutics(已被罗氏收购)开发，这是一种针对FIX的一次性基因疗法，含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和人FIX基因的高活性变体。

B型血友病(Hemophilia B)是一种因先天缺乏FIX导致的遗传性出血性疾病。治疗B型血友病的标准方法是预防性输注FIX替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。尽管采取了预防措施并定期进行静脉输液，但许多中度至重度 B 型血友病患者仍有自发性出血发作的风险。根据世界血友病联合会统计，全球B型血友病患者超过3.8万例。