创新小分子疗法acoramidis：3期临床试验结果发布，FDA受理上市申请

近日，在2024年国际淀粉样变性协会(ISA)研讨会上，BridgeBio Pharma公司公布了其创新疗法acoramidis在3期临床试验ATTRibute-CM中的最新数据分析结果。此次研究专注于评估acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)方面的疗效与安全性。值得注意的是，美国FDA已正式受理acoramidis用于治疗ATTR-CM的新药申请(NDA)。

ATTRibute-CM的顶线结果显示，接受acoramidis治疗的患者在30个月时的总生存率高达81%，这一数据与美国数据库中年龄相匹配的一般人群的生存率(85%)相接近，进一步验证了该疗法的有效性。

此次公布的最新数据分析还强调了血清转甲状腺素蛋白(TTR)水平增加与临床结果改善之间的显著关联。研究显示，治疗开始后第28天，血清TTR水平每增加5 mg/dL，至第30个月的死亡风险可降低30.9%至26.1%。这一发现不仅验证了血清TTR水平增加与死亡风险降低之间的统计学关联，还揭示了acoramidis在治疗ATTR-CM患者中的独特机制。

此外，研究还发现，血清TTR水平的增加与心血管死亡率和心血管相关住院风险的降低密切相关。具体来说，治疗开始后第28天，血清TTR水平每增加1 mg/dL，至第30个月的心血管死亡风险可降低5.5%，心血管相关住院风险降低4.7%。这一发现进一步支持了acoramidis在治疗ATTR-CM方面的潜在价值。

BridgeBio Pharma公司表示，acoramidis是一款新一代、口服给药的高效TTR小分子稳定剂。它通过模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，从而防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。这一独特的作用机制使得acoramidis在治疗ATTR-CM方面具有显著的优势。

今年2月，BridgeBio Pharma宣布FDA已接受该公司为acoramidis递交的NDA，并预计在今年11月29日之前完成审评。这一进展标志着acoramidis向商业化迈进的重要一步，同时也为ATTR-CM患者带来了新的治疗希望。