礼来公司Retevmo获FDA加速批准，用于2岁及以上RET基因变异儿童CA治疗

美国食品和药物管理局(FDA)近日宣布，加速批准了礼来公司(Eli Lilly and Company)研发的Retevmo(selpercatinib)，用于治疗2岁及以上的儿童患者，这一批准覆盖了包括RET突变晚期或转移性甲状腺髓样CA(MTC)、RET基因融合且放射性碘治疗无效的晚期或转移性甲状腺CA，以及接受全身性治疗后疾病进展或没有满意替代治疗方案的局部晚期或转移性实体瘤在内的多种适应症。此次批准标志着FDA首次批准了针对12岁以下RET基因变异儿童患者的靶向疗法。

Retevmo此前已获得FDA加速批准用于治疗成人和12岁以上儿童的甲状腺CA，以及成人的实体瘤。此次扩展的适应症基于名为LIBRETTO-121的临床试验，这是一项国际性、单臂、多队列研究，旨在评估Retevmo在儿童和青少年患者中的疗效。该试验的主要疗效人群包括25名年龄在2至20岁之间、对现有疗法无应答或无标准疗法的局部晚期或转移性RET激活实体瘤患者。

根据LIBRETTO-121试验的结果，由盲法独立审查委员会评估的确认总缓解率(ORR)为48%，其中在RET突变MTC和RET融合甲状腺CA的儿童和青少年患者中，分别观察到了43%和60%的持久应答。中位缓解持续时间(DOR)尚未达到，但92%获得缓解的患者在12个月时仍维持缓解，显示出Retevmo在儿童患者中的显著疗效。

在安全性方面，Retevmo治疗中最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、COVID-19、腹痛、疲劳、发热和出血。此外，最常见的3级或4级实验室检测异常包括钙减少、血红蛋白减少和中性粒细胞减少。这些结果提示了在使用Retevmo治疗时需要注意的潜在风险。

Retevmo作为一款强效RET激酶抑制剂，自2020年首次获得FDA加速批准以来，已在非小细胞肺CA(NSCLC)、MTC和甲状腺CA等多种CA症的治疗中显示出显著的疗效。此次FDA对Retevmo的加速批准，无疑将为更多RET基因变异的儿童CA症患者带来新的治疗选择和希望。