FDA批准非甾体类药物治疗杜氏肌营养不良症

近日，美国食品和药物管理局批准了Duvyzat(givinostat)口服药物用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。Duvyzat是第一个被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体类药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉流失。

“DMD剥夺了受其影响的儿童过上健康生活的机会，FDA致力于推进DMD新疗法的开发，”FDA药物评估和研究中心神经科学办公室神经病学EmilyFreilich医学博士说，“这一批准提供了另一种治疗选择，以帮助减轻受DMD影响的个体的这种进行性、毁灭性疾病的负担，无论基因突变如何。”

DMD是最常见的儿童型肌营养不良症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏称为抗肌萎缩蛋白的肌肉蛋白，会导致进行性肌肉无力。随着时间的流逝，肌肉退化，导致行走和肌肉力量问题，最终导致呼吸问题，导致早逝。DMD患者的预期寿命多年来一直在延长，一些患者存活超过30年。

Duvyzat在一项为期18个月的随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中评估了Duvyzat治疗DMD的疗效。主要终点是从基线到第18个月的变化，使用四级爬升来测量肌肉功能。在整个研究过程中，所有参与者继续接受标准的类固醇治疗方案，经过18个月的治疗，与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者爬四个楼梯所需的时间下降幅度较小，具有统计学意义。接受Duvyzat的患者从基线到第18个月爬四个楼梯的平均变化为1.25秒，而接受安慰剂的患者为3.03秒。

次要疗效终点是北极星动态评估(NSAA)评估的身体机能从基线到第18个月的变化，该量表通常用于评估能够行走的DMD男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受Duvyzat治疗的患者在18个月后NSAA评分的恶化程度较小。

Duvyzat最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少(可导致出血增加)、恶心/呕吐、甘油三酯(体内的一种脂肪)升高和发烧。

Duvyzat的处方信息包括警告，指出医疗保健提供者在开具Duvyzat处方之前应评估患者的血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于150*109/L的患者不应服用Duvyzat。在治疗期间，应按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要改变剂量。中度或重度腹泻也可能需要调整剂量。Duvyzat还可能导致QTc间期延长，从而增加心律不齐的风险。服用某些药物也会导致QTc延长或患有某些类型的心脏病的患者应避免服用Duvyzat。

Duvyzat的推荐剂量由个人的体重决定，建议患者每日两次口服，随餐服用。

FDA授予该申请优先审查和快速通道的指定特权，它还获得了孤儿药和罕见儿科疾病的称号。