FDA批准Daratumumab和透明质酸酶-fihj联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松治疗多发性骨髓瘤

2024年7月30日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准daratumumab和透明质酸酶-fihj (Darzalex Faspro，让桑研发有限责任公司)与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合用于符合自体干细胞移植(ASCT)条件的新诊断多发性骨髓瘤患者的诱导和巩固治疗。

在PERSEUS (NCT03710603)中评估疗效，这是一项对符合ASCT条件的新诊断多发性骨髓瘤患者进行的开放标签、随机、活性对照研究。招募仅限于70岁及以下的患者。共有709例患者被随机分组:355例进入Darzalex Faspro联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松(Darzalex Faspro-VRd)组，354例进入硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)组。

根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)的反应标准，由独立审查委员会评估的主要疗效结果指标是无进展生存期(PFS)。与VRd组相比，PERSEUS证实Darzalex Faspro-VRd组的PFS有所改善;任一组均未达到中位PFS。与单独使用VRd相比，使用Darzalex Faspro-VRd治疗可使疾病进展或死亡的风险降低60%(风险比为0.40，95%可信区间为0.29，0.57;p值< 0.0001)。

最常见的不良反应(≥20%)是周围神经病变、疲劳、水肿、发热、上呼吸道感染、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛、失眠和皮疹。

Darzalex Faspro的推荐剂量为1，800毫克/30，000单位(1，800毫克daratumumab和30，000单位透明质酸酶)。

本次审查使用了评估辅助工具，这是申请人自愿提交的，以方便FDA的评估。

这项申请获得优先审查。

医务人员应向FDA的MedWatch报告系统报告所有怀疑与使用任何药物和器械相关的严重不良事件。