Isturisa是什么药

Isturisa是什么药

Isturisa（通用名：Osilodrostat）是一种口服皮质醇合成抑制剂，由诺华公司研发，2020年3月获美国FDA批准上市，用于治疗无法接受垂体手术或术后未愈的库欣综合征成人患者。该药通过靶向抑制肾上腺激素合成关键酶，降低体内异常升高的皮质醇水平，改善代谢紊乱及相关并发症。目前尚未在中国上市，患者需通过国际渠道获取，单盒（30片装）价格约2000-3000 USD。

适应症与适用人群

Isturisa主要用于治疗内源性库欣综合征，尤其是以下患者：   

- 垂体手术不可行或术后皮质醇水平仍异常的成人   

- 合并心血管疾病、高血压等高风险因素的库欣病患者   

- 对传统治疗（如放疗、酮康唑）无反应或耐受性差的患者   

临床试验显示，治疗24周后约62%患者的尿游离皮质醇（UFC）恢复正常，52周时持续缓解率达53%。

作用机制与药理特性

Isturisa通过选择性抑制11β-羟化酶（CYP11B1）活性，阻断皮质醇合成的最终步骤，使皮质醇生成减少89%-94%。其对醛固酮合成的抑制率低于15%，降低了电解质紊乱风险。药物半衰期约11.3小时，主要通过CYP3A4酶代谢，肝功能不全者需调整剂量。

用法用量与剂量调整

标准治疗方案包括：   

- 初始剂量：每日2mg，分两次口服   - 剂量调整：每2周根据皮质醇水平和耐受性递增1-2mg，最大剂量为每日30mg   

- 特殊人群：中度肝功能不全者起始剂量减半，重度患者每日1mg   

治疗期间需每周监测24小时UFC及血清皮质醇，前3个月每2周检测心电图以评估QT间期。

副作用与风险管理

常见不良反应包括：   

- 代谢异常：低钾血症（31%）、高血压（25%）   

- 全身症状：疲劳（28%）、水肿（22%）   - 胃肠道反应：恶心（25%）、呕吐（18%）

严重风险涉及：   

- 肾上腺功能不全：需紧急糖皮质激素替代治疗   - QT间期延长：基线心电图异常者禁用   

- 肝毒性：转氨酶升高发生率约7%

出现严重副作用时应暂停用药，并调整后续剂量。

药物相互作用与禁忌症

Isturisa与以下药物存在显著相互作用：   

- 强效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）：需减少50%剂量   

- CYP3A4诱导剂（如利福平）：可能降低疗效，需监测皮质醇水平

绝对禁忌症包括：   

- 先天性长QT综合征   

- 未纠正的低钾血症或低镁血症  

 - 妊娠期及哺乳期女性

药物价格与获取途径

Isturisa的定价受研发成本、地区政策及供应链影响：   

- 美国市场：单盒（30片）约2500-3000 USD   

- 欧洲市场：价格波动较大，约2000-2800 USD   

- 代购风险：非正规渠道假药率高达30%，需查验冷链运输记录及原厂包装

患者可通过跨境医疗平台或国际药房购买，建议优先选择提供温控物流的服务商。

治疗期间需严格遵循医嘱，定期评估疗效与安全性。对于经济困难患者，可申请诺华患者援助计划（PAP），最高可获得70%费用减免。