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贝组替凡新闻

贝组替凡是一种口服的小分子药物，是全球首个且目前唯一获得FDA批准的全新HIF-2α抑制剂。该药物在VHL病相关病症治疗领域取得了重大突破，主要用于治疗患有von Hippel-Lindau(VHL)疾病的成年患者，针对肾细胞疾病(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞疾病或胰腺神经内分泌细胞(pNET)等适应症。

此前，在2期临床试验中，贝组替凡已展现出显著的疗效，其客观缓解率(ORR)达到了49%。此次获批，标志着贝组替凡在中国市场的正式落地，为患者提供了新的治疗机会。

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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2021年8月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215383

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贝组替凡

适应症：贝组替凡适用于治疗患有von Hippel-Lindau(VHL)综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞疾病(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞疾病或胰腺神经内分泌细胞(pNET)，但不需要立即进行手术。

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