伏索利肽(Vosoritide)

伏索利肽由BioMarin制药公司开发，2021年8月，伏索利肽在欧盟上市成为首个针对软骨发育不全的药物治疗选择。欧盟的批准基于其临床试验中显示出的显著疗效，特别是在改善患者年化生长速度方面的表现。 同年11月美国食品药品监督管理局（FDA）批准伏索利肽上市，并且颁发了罕见儿科疾病优先审查凭证。 在日本，伏索利肽于2022年6月21日获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准。目前伏索利肽尚未在国内上市。

伏索利肽是一款由BioMarin制药公司开发的处方药，是针对软骨发育不全儿童患者的创新药物，通过促进软骨内骨形成来改善患儿的生长状况。

(一) 主要成分

vosoritide

(二) 适应人群

软骨发育不全伴骨骺开放的儿童患者。

(三)  规格和形状

1. 规格

0.56mg*1瓶

2. 性状

冻干粉剂：注射用伏索利肽是一种白色或黄色冻干粉。

(四) 特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此孕妇在用药时应谨遵医嘱用药。

【哺乳期妇女】目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

【儿童患者】伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

【肾功能障碍患者】肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率(eGFR)≥60ml/min/1.73m2患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m2的患者不推荐使用伏索利肽。

(五) 药物过量

说明书中未明确写明伏索利肽的药物过量相关内容。

(六) 有效期

36个月

(七) 储存方法

1.在2°C至8°C下冷藏伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，不要冷冻。 伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。

2.重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。 在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

(八) 药代动力学

在7.5-30.0mcg/kg的剂量范围内，小儿软骨发育不全患者皮下给药后，伏索利肽的浓度-时间曲线下面积(AUC)和峰值浓度(Cmax)比成比例增加。