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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
囊性纤维化患者对Trikafta(Kaftrio)这款创新药物充满期待,但它的可及性始终是大家最关心的问题。本文将为大家详细解析这款药物在国内的上市情况、可能的不良反应以及使用时的关键注意事项。
Trikafta作为治疗特定基因突变囊性纤维化的靶向药物,其在国内的可及性直接影响着患者的治疗选择。了解最新上市信息对患者用药规划十分重要:
截至当前,Trikafta尚未获得中国国家药品监督管理局的上市批准。该药物由美国Vertex公司研发,2020年8月获得欧盟批准上市,用于治疗2岁以上携带F508del突变的囊性纤维化患者。国内患者暂时无法通过正规医院渠道获取该药物。
目前国内患者如需使用Trikafta,需通过海外医疗服务机构或跨境购药渠道获取。美国市场售价约16860美元(USD)/盒(56片)。购买时需特别注意药品真伪,核对包装上的生产日期、批号等信息。建议选择信誉良好的正规渠道,避免购买到假冒或过期药品。
了解药物获取途径后,患者同样需要关注用药过程中可能出现的不良反应及应对方法。
任何药物都可能产生不良反应,Trikafta也不例外。提前了解这些信息有助于患者更好地应对治疗过程:
临床数据显示,使用Trikafta较常见的不良反应包括:上呼吸道感染、咽炎、胀气、头晕等。约10%患者可能出现转氨酶轻度升高。儿童患者需特别关注眼部情况,极少数报告出现非先天性晶状体混浊。这些反应通常较轻微,多数患者可以耐受。
出现轻微不良反应时,建议多休息、多饮水。若症状持续或加重,应及时就医。用药期间需定期监测肝功能,建议治疗第一年每月检查一次。儿童患者应在用药前和用药期间进行眼科检查。出现严重过敏反应如血管性水肿时,需立即停药并就医。
除了关注不良反应,正确保存和使用药物也是保证疗效的重要环节。

合理使用Trikafta需要注意多方面细节,这些都可能影响药物疗效:
Trikafta需在20℃-25℃环境下保存,允许短期存放于15℃-30℃。避免阳光直射和潮湿环境。药物有效期通常为24个月,开封后应注意防潮。外出携带时建议使用专用药盒,避免高温或低温影响药效。
服用Trikafta时应避免与葡萄柚或葡萄柚汁同服,可能影响药物代谢。与强CYP3A诱导剂(如利福平)合用时可能降低药效,需告知医生正在使用的所有药物。肝肾功能不全患者需在医生指导下调整剂量。孕妇、哺乳期妇女使用前需充分评估风险收益比。
温馨提示:请将Trikafta存放在儿童接触不到的地方,定期检查药品性状,如发现异常请勿服用。严格遵循医嘱,不要自行调整用药方案。
免责声明:本页面内容来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考,不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市,不适用于中国境内销售和使用。如需治疗,请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
参考资料:FDA说明书,FDA更新于2023年8月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273。
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