普纳替尼治疗效果

1.试验设计：在PACE中评价普纳替尼的疗效(NCT01207440)，一项单臂、开放标签、国际、多中心试验。符合条件的患者患有CML和Ph+ALL，其疾病被认为对既往激酶抑制剂耐药或不耐受。在OPTIC中评价普纳替尼对其他疾病的疗效(NCT02467270)，一项剂量优化试验。

2.试验结果的设定：对接受≥12GTKI治疗的CP-CML患者(PACE，n=257)和OPTIC(n=93)45毫克起始剂量队列的疗效和安全性结果进行了分析，包括BCR::ABL 1IS应答率、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和安全性。到24个月时，PACE中BCR::ABL 1IS应答率≤1%的患者比例、PFS和OS分别为46%、68%和85%，OPTIC中分别为57%、80%和91%。

3.试验结果：在使用2GTKIs治疗失败的患者(包括T315I突变患者)中，普纳替尼显示出较高的缓解率和良好的生存效果。与PACE相比，OPTIC中基于应答的给药方式提高了安全性，并取得了相似的疗效。