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他米巴罗汀通过靶向PML-RARA融合蛋白诱导白血病细胞分化，临床研究显示对复发/难治性APL患者具有诱导缓解的潜力，尤其适用于对全反式维甲酸（ATRA）耐药者。完全缓解率与患者既往治疗反应相关，需个体化评估获益风险。
与传统的ATRA相比，他米巴罗汀具有更强的受体结合亲和力和更稳定的药代动力学特性，可能解释了其在部分耐药患者中的疗效。但该药在治疗过程中需要密切监测分化综合征等不良反应，其总体安全性与传统维甲酸类药物相似。
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参考资料：日本药监局，更新于2022年10月，https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/4291014F1021_1_14/?view=frame&style=XML&lang=ja
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