沃塞洛托(Voxelotor)

沃塞洛托是一种专为镰状细胞病患者设计的前沿治疗药物，它通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少了镰状红细胞的形成，减轻了患者的病痛。该药物在临床应用中展现出显著的疗效，不仅提高了患者的血红蛋白水平，还显著降低了疼痛发作的频率和强度，极大地改善了患者的生活质量。 使用沃塞洛托也需谨慎，可能引起一些副作用，包括过敏反应以及实验室检测的潜在干扰等。尽管这些副作用在大多数患者中较为轻微，但仍需密切监测。对镰状细胞病患者而言，在药物的使用过程中，患者应与医疗团队紧密合作，遵循医嘱。

沃塞洛托是一种创新的治疗镰状细胞贫血的药物，由美国辉瑞公司研发。它通过抑制镰状血红蛋白的聚合，有效减少了红细胞镰状化，改善患者的血液状况。

(一)主要成分

Voxelotor

(二)适应人群

成人以及4岁以上的镰状细胞病儿科患者。

(三)规格和形状

片剂：300mg/片，颜色呈浅紫色至紫色，双面凸起，一侧刻有“G300”。

片剂：500mg/片，椭圆形片剂，颜色呈淡黄色至黄色，双面凸起，一侧刻“GBT500”

片剂：300mg/片圆形，颜色呈浅黄色至黄色，圆形片剂，一侧刻“300D”

(四)特殊人群用药

【孕妇】尚无关于孕妇使用沃塞洛托评估重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的药物相关风险的可用数据。

【哺乳期妇女】没有关于母乳中存在沃塞洛托、对母乳喂养儿童的影响或对产奶量的影响的数据。由于母乳喂养的儿童可能出现严重的不良反应，包括造血系统的变化，建议患者在使用沃塞洛托治疗期间以及最后一次给药后至少2周内不建议进行母乳喂养。

【肝功能损伤患者】严重肝功能损害会增加沃塞洛托暴露量。需遵医嘱减少沃塞洛托的剂量。

【儿童使用】沃塞洛托治疗SCD的安全性和有效性已在4岁及以上的儿科患者中得到证实。沃塞洛托对4岁以下SCD儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

【老年使用】沃塞洛托的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

(五)药物过量

尚不明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

建议将沃塞洛托储存在20℃C至30°C(68°F至86°F)的温度下。

(八)药代动力学

体素素被吸收到血浆中，然后由于其与血红蛋白的优先结合而主要分布到红细胞中。消除体素的主要途径是通过代谢，随后代谢物排泄到尿液和粪便中。在全血、血浆和红细胞中，PK是线性的，体素仪暴露随着单剂量或多剂量成比例增加。重复给药后8天内达到稳态，沃塞洛托的暴露量与基于SCD患者单剂量数据预测的蓄积量一致。