阿福他酶α的适应症

阿福他酶α是一种用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）的生物制剂，由美国Alexion公司研发。文章将从适应症、用法用量及用药注意事项三个方面展开，帮助读者全面了解阿福他酶α的临床应用。

阿福他酶α的适应症

阿福他酶α主要用于治疗低磷酸酯酶症（HPP），这是一种罕见的遗传性代谢疾病。HPP以骨骼矿化缺陷和碱性磷酸酶活性降低为特征，严重影响患者的生活质量。

疾病特点

低磷酸酯酶症（HPP）是由于TNSALP基因突变导致碱性磷酸酶活性不足，进而引发骨骼矿化障碍。患者表现为骨骼畸形、骨折易感性增加，严重时可危及生命。阿福他酶α通过补充功能性TNSALP，改善患者的骨骼健康。

适用人群

阿福他酶α适用于围产期/婴儿期及青少年期发病的HPP患者。围产期/婴儿期患者症状较重，常伴有呼吸困难和骨骼畸形；青少年期患者则表现为生长迟缓和反复骨折。药物对不同年龄段患者均显示出良好的疗效。

治疗效果

临床研究表明，阿福他酶α治疗6至12周后，患者血浆中的磷酸盐代谢物水平明显降低，骨骼矿化明显改善。长期使用可减少骨折风险，提高患者生存率。

阿福他酶α为HPP患者提供了重要的治疗选择，其疗效已在多项研究中得到验证。

阿福他酶α的用法用量需根据患者年龄、体重和病情严重程度个体化调整。

推荐剂量

围产期/婴儿期发病的HPP患者初始剂量为2mg/kg，每周三次皮下注射，或1mg/kg，每周六次皮下注射。青少年期患者初始剂量相同，后续可根据疗效调整至3mg/kg，每周三次。

给药方式

阿福他酶α仅限皮下注射，可选择腹部、大腿外侧或上臂外侧等部位。注射部位需轮换，以减少局部反应风险。80mg/0.8mL规格不适用于体重小于40kg的儿童，以避免过量。

剂量调整

若患者出现注射部位反应，可减少注射频率或调整剂量。治疗期间需定期评估疗效和耐受性，必要时进行个体化调整。

正确的用法用量是保证阿福他酶α疗效的关键。了解用药注意事项同样重要，以下将详细介绍相关内容。

阿福他酶α用药注意事项

使用阿福他酶α时需关注过敏反应、长期副作用及特殊人群用药等问题。

常见副作用

阿福他酶α常见副作用包括注射部位反应（如红斑、疼痛）、脂肪营养不良和异位钙化。严重过敏反应虽罕见，但需立即停药并就医处理。

监测要求

治疗期间需定期进行眼科检查和肾脏超声检查，监测异位钙化。应避免使用碱性磷酸酶检测平台，以免干扰实验室结果。

合理用药可最大限度发挥阿福他酶α的疗效，降低不良反应风险。通过全面了解适应症、用法用量及注意事项，患者和医护人员能够更好地应用这一重要药物。