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临床试验数据显示，恩西地平在治疗具有IDH2基因突变的AML患者中表现出显著的疗效。
一项开放标签、单组、多中心、双队列临床试验验证了恩西地平治疗急性髓系白血病的疗效。
疗效是根据完全缓解率(CR)/完全缓解伴部分血液学恢复率(CRh)、CR/CRh持续时间以及从输血依赖到输血独立的转换率来确定的。
对于达到CR/CRh的患者，达到首次缓解的中位时间为1.9个月，达到CR/CRh最佳缓解的中位时间为3.7个月。
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参考资料：FDA说明书，FDA更新于2024年12月18日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606
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