利司扑兰片剂(Evrysdi)如何使用

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种SMN2RNA剪接调节剂，用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)。

一、利司扑兰片剂(Evrysdi)如何使用

1、标准给药方案

(1)、利司扑兰为口服制剂，有口服溶液和片剂两种剂型，推荐每日一次给药，可与食物同服或空腹服用。

(2)、2个月以下婴儿‌：0.15mg/kg。

(3)、2个月至2岁以下‌：0.20mg/kg。

(4)、2岁及以上体重<20kg‌：0.25mg/kg。

(5)、2岁及以上体重≥20kg‌：5mg固定剂量。

2、片剂给药方式

(1)、整片吞服‌：用适量水整片吞服，不得咀嚼、掰开或压碎药片。

(2)、分散给药‌：将药片分散于一茶匙(5mL)非氯化饮用水(如过滤水)中，轻轻搅拌至完全分散(可能仍有颗粒)，立即服用。分散液必须在10分钟内服用完毕。

3、重要注意事项‌

(1)、分散液仅用于口服，不可通过鼻胃管或胃造瘘管给药。

(2)、若需管饲给药，应使用口服溶液剂型。

(3)、避免药液接触皮肤或眼睛，如发生接触应立即用肥皂水清洗皮肤或清水冲洗眼睛。

4、漏服处理

(1)、若在常规给药时间6小时内想起漏服，应立即补服，次日按原计划时间给药。

(2)、若超过6小时才想起漏服，应跳过该次剂量，次日按原计划时间给药。

(3)、若服药后发生呕吐，不应补服，应等待至次日常规给药时间。

二、利司扑兰片剂(Evrysdi)剂量调整

1、腹泻‌

(1)、新发腹泻：开始抗腹泻治疗并保证充分补液。

(2)、3级或4级腹泻：暂停给药直至缓解至1级或基线水平，恢复时使用原剂量;如复发则减量50%。

2、发热‌

(1)、持续性发热：评估感染情况，必要时暂停给药。

(2)、高热伴其他全身症状：暂停给药直至症状缓解。

3、皮疹‌

(1)、轻度皮疹：继续给药并监测。

(2)、中重度皮疹：暂停给药直至缓解，恢复时考虑减量。

三、利司扑兰片剂(Evrysdi)特殊人群用药

1、妊娠期及哺乳期妇女

(1)、动物研究显示利司扑兰可导致胚胎-胎仔丢失和胎儿畸形。

(2)、育龄女性在治疗期间及末次给药后1个月内必须采取有效避孕措施。

(3)、哺乳期使用‌：尚不清楚利司扑兰是否分泌入人乳。

(4)、建议治疗期间及末次给药后2周内避免哺乳。

2、儿童患者

(1)、利司扑兰在儿童患者(包括新生儿)中的有效性已确立。

(2)、2个月以下婴儿推荐剂量为0.15mg/kg，需特别注意监测生长发育指标。

3、肝功能不全患者

(1)、轻度至中度肝功能不全‌：无需调整剂量。

(2)、重度肝功能不全(Child-PughC)‌：推荐剂量为100mg每日两次。

(3)、如治疗12周后效果不佳且无安全性问题，可增至200mg每日两次。

4、肾功能不全患者

(1)、eGFR≥30mL/min：无需调整剂量。

(2)、eGFR<30mL/min：避免使用。