美格鲁特(Miglustat)

美格鲁特是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。在国内，美格鲁特于2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。然而，关于美格鲁特是否进入医保，情况因地区和具体医保政策而异。患者在使用美格鲁特前，应详细了解当地的医保政策和报销条件。

美格鲁特被批准用于治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的戈谢病，包括1型、2型和3型。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，主要表现为体内脂质在细胞内的异常积聚，导致肝脾肿大、骨痛、严重贫血、血小板减少和其他严重并发症。

(一)主要成分

每粒含100mg美格鲁特，辅料为聚维酮K30、淀粉甘醇酸钠、硬脂酸镁。

(二)适应人群

成年1型戈谢病患者，无法接受酶替代疗法者。不适用于儿童、孕妇及哺乳期女性。

(三)规格

剂型：硬质明胶胶囊，白色不透明，印有黑色“OGT918”及“100”。

(四)特殊人群用药

【孕妇】动物研究显示可能致胎儿损害。妊娠期间戈谢病症状可能加重(如肝脾肿大、血小板减少)。治疗前确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用。

【哺乳期女性】药物可能经乳汁分泌。治疗期间避免哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】动物研究显示可逆性精子参数异常，治疗期间需避孕。女性可能增加胚胎丢失风险，治疗期间需有效避孕。

【儿童使用】安全性及有效性尚未确立，长期治疗可能影响生长发育。

【老年人使用】因肾功能可能下降，需从低剂量起始并监测肾功能。

【肾功能损害】根据CrCl调整剂量，血液透析对药物代谢的影响未明确。

(五)药物过量

说明书中尚未明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

温度：20°C–25°C(允许15°C–30°C短期存放)。

(八)药物相互作用

与伊米苷酶(imiglucerase)联用：可能增加伊米苷酶清除率(证据有限，需谨慎联用)。

其他相互作用：未发现与细胞色素P450酶显著相互作用。

(九)药代动力学

口服生物利用度97%，达峰时间2–2.5小时，食物可延迟吸收但不影响总暴露量。

分布：表观分布容积83–105L，可透过血脑屏障(脑脊液浓度达血浆的31.4–67.2%)。

代谢与排泄：主要经肾脏以原型排泄(67%)，半衰期6–7小时，肾功能损害者清除率显著降低。