美格鲁特(Zavesca)适应症与用药安全指南‌

美格鲁特(Zavesca)作为特定酶替代疗法受限患者的治疗选择，需严格把握其适应症与禁忌症，特别是针对特殊人群的用药管理，这对临床疗效与患者安全至关重要。

一、美格鲁特(Zavesca)明确适应症范围‌

1、适用疾病类型‌

(1)、美格鲁特专门用于治疗‌轻度至中度1型高雪氏症‌的成年患者。

(2)、该疾病由葡糖脑苷脂酶功能性缺乏引起，导致葡糖神经酰胺在组织巨噬细胞中溶酶体贮积，引发多系统病理改变。

2、适用人群条件‌

(1)、本品仅适用于‌无法接受酶替代疗法‌的患者，常见限制因素包括过敏反应、超敏反应或静脉通路不佳等临床状况。

(2)、治疗需在熟悉高雪氏症管理的医师指导下进行。

二、美格鲁特(Zavesca)严格禁忌症管理‌

1、绝对禁忌情况‌

(1)、妊娠期禁用‌：属妊娠X级药物，可能致胎儿畸形，妊娠女性或计划妊娠者均禁止使用。

(2)、过敏禁忌‌：对米格司他或任何辅料存在超敏反应的患者。

(3)、严重肾功能不全‌：肌酐清除率<30mL/min的患者禁用。

2、相关禁忌食物‌

(1)、治疗期间若出现腹泻症状，需‌严格限制高碳水化合物食物‌摄入。

(2)、因药物通过抑制双糖酶活性产生渗透性腹泻，饮食调整是重要辅助管理措施。

三、美格鲁特(Zavesca)特殊人群用药规范‌

1、肾功能不全患者‌

(1)、轻度损害‌：剂量调整为100mg每日两次。

(2)、中度损害‌：剂量减至100mg每日一次。

(3)、所有肾功能不全患者均需依据肌酐清除率水平进行个体化剂量调整。

2、育龄期人群‌

(1)、女性患者‌：治疗期间必须采取可靠避孕措施。

(2)、男性患者‌：治疗期间及停药后3个月内均需维持有效避孕。动物实验显示药物可影响精子发生，导致生育力下降。

3、老年患者注意事项‌

临床研究未包含足够数量的65岁以上患者，剂量选择应谨慎，通常从给药范围的低剂量开始。

四、美格鲁特(Zavesca)临床使用补充说明‌

1、儿科使用限制‌

目前尚未在18岁以下患者中评估美格鲁特的安全性与有效性，不推荐用于该年龄段人群。

2、哺乳期用药建议‌

尚不清楚米格司他是否经人乳分泌，建议在用药与哺乳间做出明确选择，避免同时进行。

3、神经系统监测要求‌

(1)、所有接受治疗的患者均需进行基线和每6个月重复的神经系统评估。

(2)、若出现肢体麻木、刺痛或震颤加重应立即就医评估风险效益比。