曲非肽(Daybue)

曲非肽是一种专门用于治疗Rett综合征的药物。在美国，曲非肽已经获得了相关监管机构的批准并成功上市。在国内市场上，曲非肽尚未正式上市，也未进入中国的医保目录。中国患者目前无法通过正规渠道在国内购买到该药物，也无法享受医保的报销政策，需要完全自费购买。患者在购买该药物时应格外谨慎，选择信誉良好的机构，并仔细核对药品的生产批号和有效期。 随着医疗技术的进步和国际药品贸易的发展，曲非肽有望在中国市场上市。这将为患者提供更多的选择和便利，降低经济负担和购药风险。

曲非肽属于人工合成的肽类药物范畴，专为成人及2岁及以上罹患Rett综合征的儿童设计。曲非肽在海外市场上已有应用，但它尚未在国内市场上市，国内患者目前无法直接获取这一药物。本文将对曲非肽的适应症范围、正确的用药指导、可能产生的副作用、明确的使用禁忌，以及其在临床实践中的疗效表现等方面，进行全面且详尽的阐述。

(一)主要成分

曲非肽

(二)适应人群

成人及2岁及以上罹患Rett综合征的儿童患者。

(三)规格和形状

口服溶液：200mg/ml的粉红色到红色的草莓味的溶液。

(四)特殊人群用药

【孕期女性】截至目前，关于曲非肽在孕期使用可能对胎儿产生的发育风险，尚未积累充分的数据资料。

【哺乳期女性】目前缺乏关于曲非肽或其代谢产物是否会进入母乳，以及这些成分可能对哺乳婴儿的健康、成长或母乳产量产生何种影响的具体信息。在权衡母乳喂养对婴儿成长的益处与母亲使用曲非肽治疗需求的必要性时，还需谨慎考虑曲非肽或潜在母体疾病可能对哺乳婴儿造成的任何潜在风险。

【幼儿患者】针对Rett综合征的治疗，曲非肽在2岁及以上儿科患者中的安全性和有效性已经得到了临床验证。年龄小于2岁的儿童患者，曲非肽的安全性和有效性尚未明确。

【老年群体】在曲非肽的临床研究中，并未纳入65岁及以上的老年患者群体。鉴于曲非肽主要通过肾脏进行排泄，而老年人的肾功能往往更容易出现减退，在使用曲非肽治疗老年患者时，应密切监测其肾功能状况。

【肾功能受损者】目前，尚未专门针对肾功能受损的受试者开展曲非肽的药代动力学研究。该药物主要通过肾脏进行清除，对中度或重度肾功能受损的患者，不建议使用曲非肽。

(五)药物过量

尚不明确。

(六)有效期

24个月

(七)储存方法

在开启曲非肽口服溶液瓶之前及之后，都应确保其保持直立状态存放，同时需维持在2°C至8°C(相当于36°F至46°F)的冷藏环境中以保鲜。务必避免将曲非肽置于冷冻条件下。为安全起见，使用完毕后应紧密旋上特制的防儿童开启瓶盖。

(八)药代动力学

在给药大约2至3小时之后，曲非肽会在体内达到其最高的药物浓度峰值。依据质量平衡研究的结果，当受试者口服12000mg的曲非肽时，至少有84%的给药剂量能够被人体所吸收。与高脂肪餐同时摄入曲非肽，虽然对曲非肽的总体暴露量没有显著影响，但却会使得其血浆中的最高浓度(Cmax)降低大约20%。在健康受试者的体内，曲非肽的有效消除半衰期大约为1.5小时，显示其相对快速的清除特性。曲非肽并不经过CYP450酶的显著代谢，这意味着肝脏代谢并非曲非肽消除的主要渠道。