曲非肽(Daybue)

曲非肽(Daybue)的研发公司为美国阿卡迪亚(Acadia)制药公司，于2023年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗两岁及以上的成人和儿童患者的Rett综合征。

目前曲非肽尚未在国内上市。

曲非肽是一种多肽药物，属于新型的IGF-1氨基末端三肽的类似物。它旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状，是FDA批准的首款治疗Rett综合征的药物。

(一) 主要成分

曲非奈肽

(二) 适应人群

曲非肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。

(三) 规格

1. 规格

美国Acadia：曲非肽口服溶液200mg/ml

2. 性状

曲非肽口服溶液：200mg/ml的粉红色到红色的草莓味的溶液。

(四) 特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。

【哺乳期妇女】母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

【儿童】曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性，已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

【老年人】已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

【肾功能损害】该药物主要通过肾脏清除，不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

(五) 药物过量

尚不明确

(六) 有效期

24个月

(七)储存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽。 盖紧防儿童帽。

(八) 药代动力学

口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。