司替戊醇(Stiripentol)

Dravet综合征是一种罕见的严重进行性疾病，被列为最有害的epilepsy之一，其特点是发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高等。 司替戊醇的研发公司为法国Biocodex公司，存在老挝卢修斯的仿制版本。司替戊醇的原研药尚未在国内上市。2018年8月24日，美国FDA宣布批准Biocodex公司研发的司替戊醇(Diacomit)上市，用于治疗2岁以上Dravet综合征患者的相关疾病。 司替戊醇也相继在欧盟、日本、美国等多个国家地区上市，与氯巴占

司替戊醇通过增强γ-氨基丁酸（GABA）功能发挥其作用。司替戊醇抑制了GABA转氨酶，增加了GABA的浓度，并通过减少神经递质的释放和调节神经$的兴奋性来控制患者的疾病发作。

(一) 主要成分

stiripentol

(二) 适应人群

6个月及以上、体重7kg或以上服用氯巴占的患者与部分婴儿患者。

(三) 规格和形状

1. 规格

法国Biocodex：250mg*60包,500mg*60包,250mg*60粒,500mg*60粒；老挝卢修斯：250mg*60粒

2. 性状

胶囊：250mg，2号，粉红色，并印有“Diacomit”和“250mg”。500mg，0号，白色，并印有“Diacomit”和“500mg”。

口服混悬剂：淡粉色的水果味粉末包装成小袋。每包含有250mg或500mg的司替戊醇。

(四) 特殊人群用药

【孕妇】没有足够的数据表明孕妇使用司替戊醇会对胎儿发育造成风险。

【哺乳期女性】目前还没有关于母乳中存在司替戊醇、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对司替戊醇的临床需要，以及司替戊醇对母乳喂养的婴儿或潜在母亲状况的任何潜在不利影响一并考虑。

【儿童】司替戊醇的安全性和有效性已被证实可用于治疗6个月及以上、体重7kg或以上服用氯巴唑仑的患者与Dravet综合征相关的疾病发作。司替戊醇在6个月以下或体重小于7kg的儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

【老年人】年龄≥65岁的患者使用司替戊醇时，应考虑可能导致肝肾功能异常。

【肾功能损害】司替戊醇代谢物主要通过肾脏排出，不推荐给中度或重度肾损害患者。

【肝功能损害】由于该药主要由肝脏代谢，不推荐给中度或重度肝损害患者。

(五) 药物过量

没有关于人类用药过量的数据。药物过量的治疗应该是支持性的(重症监护病房的对症治疗)。对于疑似药物过量的处理，请联系当地的中毒控制中心。

(六) 有效期

24个月

(七)储存方法

贮存于20°C至25°C的干燥处；偏差允许在15°C至30°C。保存在原包装，避免阳光照射。

(八) 药代动力学

司替戊醇达到血药浓度峰值的中位时间为2-3小时。司替戊醇的消除半衰期为4.5-13小时，随着剂量的增加而增加。