新型反义寡核苷酸药物：沃拉诺森(Waylivra)的药品详情

沃拉诺森(Waylivra)是一种新型反义寡核苷酸药物，专门用于治疗经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。

一、沃拉诺森(Waylivra)药物概述

1、药物基本信息

(1)、沃拉诺森的商品名为Waylivra，活性成分为沃拉诺森。

(2)、每毫升含有200mgvolanesorsen钠，相当于190mgvolanesorsen。

(3)、每支单剂量预充注射器含有285mg沃拉诺森，装量为1.5ml溶液。

(4)、制剂为注射溶液，呈无色至淡黄色透明液体，pH值约为8，渗透压为363-485mOsm/kg。

2、适应症与作用机制

(1)、本品适用于经基因确诊的成人FCS患者，且符合以下条件：存在高胰腺炎风险，且对饮食调节和其他降甘油三酯疗法反应不足。

(2)、必须与饮食控制联合使用。

(3)、其作用机制为选择性结合apoC-III信使核糖核酸(mRNA)，导致mRNA降解，从而抑制蛋白apoC-III的翻译，最终促进甘油三酯代谢。

3、用法用量标准

(1)、推荐起始剂量为每周一次皮下注射285mg(1.5ml)，连续3个月后改为每两周一次。

(2)、若治疗3个月后血清甘油三酯降低不足25%或未能降至22.6mmol/L以下，应停止治疗。

二、沃拉诺森(Waylivra)的特殊人群用药

1、老年患者用药

(1)、65岁以上老年患者无需调整起始剂量，但该人群的临床数据有限。

(2)、目前研究显示老年患者与年轻患者的安全性和有效性无显著差异。

2、肾功能不全患者

(1)、轻度至中度肾功能不全者无需调整起始剂量，但应密切观察。

(2)、重度肾功能不全患者的安全性和有效性尚未确认，需加强临床监测。

3、肝功能不全患者

(1)、本品未在肝功能不全患者中进行专门研究。

(2)、由于药物不通过肝脏细胞色素P450酶系统代谢，因此肝功能不全患者通常无需调整剂量。

4、儿童与青少年

18岁以下儿童和青少年的安全性和有效性尚未确立，目前无可用数据，因此不推荐在该人群中使用。

5、妊娠期与哺乳期

(1)、妊娠期间建议避免使用。

(2)、哺乳期用药需权衡喂养获益与治疗必要性。

三、沃拉诺森(Waylivra)的药物相互作用

1、与降脂药物联用

临床研究中，本品与贝特类和鱼油制剂联用，对药物药效学和药代动力学均无影响。

2、与抗血栓药物相互作用

(1)、当血小板水平低于75×10⁹/L时，应考虑停用抗血小板药物/非甾体抗炎药/抗凝剂。

(2)、血小板水平低于50×10⁹/L时必须停止使用这些药物。

3、与肝毒性药物联用

(1)、本品与酒精或具有肝毒性潜能的药物(如扑热息痛)联合给药的影响未知。

(2)、若出现肝毒性症状，应停用肝毒性药物。

4、细胞色素P450相互作用

伏拉诺森与细胞色素P450(CYP)酶底物、诱导剂或抑制剂及药物转运体之间，预计不会发生具有临床相关性的药代动力学相互作用。