瓦莫罗酮Agamree用于治疗杜氏肌营养不良症，现已在美国上市

Agamree（瓦莫罗酮）是首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新型糖皮质激素，其全球上市进程已覆盖多个国家，但尚未进入中国市场。了解其上市现状，有助于患者合理规划治疗路径。

瓦莫罗酮Agamree用于治疗杜氏肌营养不良症，现已在美国上市

国际获批与价格信息

Agamree由瑞士Santhera Pharmaceuticals研发，2024年1月15日率先在德国上市，随后扩展至美国、英国等地区。该药规格为40mg/mL口服混悬液，每盒100mL装，价格约9764美元。作为欧盟首个完全批准的DMD药物，Agamree适用于4岁及以上患者的全基因突变类型，无需依赖行走能力评估。

中国未上市现状与获取建议

Agamree目前未通过中国国家药品监督管理局（NMPA）审批，也未纳入医保报销。国内患者需通过跨境医疗渠道获取原研药，但需承担高昂费用（单盒近万美元）及冷链运输风险。仿制药尚未上市，建议患者参与国内临床试验或联系罕见病组织寻求援助。

明确Agamree的全球可及性后，患者需重点关注用药规范。以下内容将说明治疗中的核心注意事项。

Agamree的使用注意事项

Agamree通过调节免疫与抗炎作用改善DMD症状，但其使用需严格遵循剂量调整与监测要求，以降低不良反应风险。

剂量调整与用药规范

标准剂量为每日6mg/kg（最高300mg），随餐服用以提升吸收率。轻中度肝功能不全患者需减量至2mg/kg/日（最高100mg）。与强CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）合用时，剂量应调整为4mg/kg/日（最高200mg）。停药时需逐步递减剂量，避免诱发肾上腺功能不全。

特殊人群与药物保存

2岁以下儿童禁用；肝功能不全患者需个体化调整剂量。药物需直立储存于20°C-25°C环境，开封后冷藏（2°C-8°C）并于3个月内用完。未开封产品避免冷冻，运输需全程冷链。

规范用药是保障疗效的基础。以下内容将详细列举治疗中可能出现的副作用及应对措施。

Agamree可能出现的不良反应

Agamree在临床试验中表现出与糖皮质激素类相似的不良反应谱，需通过早期识别与干预降低健康风险。

常见短期反应

约37%的患者出现类库欣样改变（面部圆润、多毛），32%发生呕吐或腹泻。情绪波动、失眠等精神症状发生率约15%，需家属密切观察。体重增加与维生素D缺乏可通过饮食调整改善，建议补充钙质及维生素D3。

长期并发症与监测

长期使用可能引发骨密度下降（骨折风险增加）、白内障或青光眼（需每6周检测眼压）、肾上腺皮质抑制（逐步减量停药）。感染风险升高，出现发热或呼吸道症状需及时就医。定期检测血压、电解质及空腹血糖，尤其是有心血管病史的患者。

严格遵循医嘱并定期复诊，是最大化Agamree治疗获益的关键。患者需记录用药后症状变化，及时与医生沟通调整方案。妥善保存药物，避免高温或冷冻导致失效。通过科学管理与家庭护理，Agamree有望为DMD患者提供更持久的运动功能保护与生活质量提升。