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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
Agamree(Vamorolone,瓦莫罗酮)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新型糖皮质激素药物,目前尚未在中国大陆获批上市。患者需通过特定国际渠道获取,但需注意合法性与药品质量风险。
Agamree原研药由瑞士Santhera Pharmaceuticals生产,规格为40mg/mL*100mL/瓶,价格约9764美元。截至目前,该药未获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,国内医院及正规药房均无销售。患者无法通过医保报销,需自费购买。
部分患者可能通过海外医疗机构或跨境购买获取Agamree,但需承担高昂费用及运输风险。国际运输可能破坏药品冷链稳定性,导致药物失效,市场上暂无仿制药流通,需警惕假冒药品。建议通过国际罕见病组织或参与国内临床试验获取治疗机会。
了解药品获取途径后,患者需关注治疗中的药物相互作用风险。以下内容将说明Agamree与其他药物的联用限制。
Agamree的代谢涉及CYP3A4酶系统,与特定药物联用可能影响疗效或增加不良反应风险。合理调整用药方案是保障治疗安全的关键。
与伊曲康唑等强CYP3A4抑制剂合用时,Agamree的全身暴露量显著增加。推荐剂量需从每日6mg/kg降至4mg/kg,体重超50kg患者最高剂量不超过200mg/日。若出现库欣样症状(如面部水肿、体重骤增),需进一步减量或暂停用药。
Agamree可能诱导CYP3A4活性,降低经该酶代谢的药物(如他克莫司、环孢素)的血药浓度。联用时需密切监测药物浓度,必要时调整剂量。避免与QT间期延长药物(如胺碘酮)联用,以防心律失常风险叠加。
掌握药物相互作用规律,有助于降低治疗风险。以下内容将列举Agamree的禁忌使用情况。

Agamree的禁忌症涉及免疫状态、感染控制及特定病理条件,患者使用前需严格评估禁忌风险。
对Vamorolone或辅料过敏者禁用;活动性全身感染(如结核病、真菌感染)未控制前禁止使用;近期接种活疫苗(如麻疹疫苗、水痘疫苗)的患者需间隔至少4-6周再启动治疗。
严重肝功能不全(Child-Pugh C级)患者禁用;未控制的高血压、糖尿病或骨质疏松症患者需谨慎使用;存在严重精神病史或自杀倾向者应避免用药,以防症状加重。
严格遵循禁忌症评估,结合定期检测(如血压、血糖、骨密度),可最大化治疗获益。患者需妥善保存药物,开封后需冷藏并在3个月内用完。若出现异常出血、视力模糊或情绪波动,应立即停药并就医。通过规范用药与医患协作,Agamree有望为DMD患者提供更安全的运动功能保护。
免责声明:本页面内容来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考,不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市,不适用于中国境内销售和使用。如需治疗,请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239
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