吉维诺司他(Givinostat)

Duvyzat原研公司为ItalfarmacoGroup的子公司ITF Therapeutics。Duvyzat于2024年3月21日获得批准，并于随后在美国上市。 Duvyzat是美国第八种批准上市的DMD(杜氏肌营养不良症)疗法，同时也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。 Duvyzat已获得优先审查和快速通道指定孤儿药和罕见儿科疾病称号。目前尚未在国内上市。

Duvyzat说明书详细介绍了药物的成分、适应症、用法用量及注意事项，旨在帮助患者有效地使用本品。正确阅读说明书有助于了解药物作用，减少误用风险，提升治疗效果。服用前，务必仔细查阅相关内容，在医生指导下合理用药。

(一)主要成分

Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂givinostat盐酸盐一水合物。

(二)适应人群

适用于所有基因型DMD的6岁及以上患者。

(三)规格

口服悬浮液，规格为givinostat8.86mg/mL，白色至淡黄色混悬液。

(四)特殊人群用药

【孕妇】动物实验表明，givinostat可导致胎儿损伤，但由于DMD主要影响男性，尚无充足的人体研究数据。

【哺乳期女性】DMD主要影响男性，Duvyzat在哺乳期女性中的应用尚无研究数据，理论上可能存在乳汁分泌风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】动物研究表明，givinostat可能影响生殖功能，但人体数据有限。

【儿童使用】尚无6岁以下儿童的安全性和有效性数据，不建议使用。

【老年人使用】DMD主要影响年轻男性，尚无老年人使用数据。

【肾功能损害】尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。

【肝功能损害】尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测肝功能。

(五)药物过量

目前尚无Duvyzat过量的特异性解毒剂。若发生严重不良反应，应采取对症支持治疗，如监测心电图、补充液体、电解质管理等。

(六)有效期

开封后应在60天内使用完毕，未开封的情况下，有效期尚未在说明书中明确具体时长。

(七)储存方法

Duvyzat悬浮液应储存于2-8°C(冰箱冷藏)，避免冻结。

(八)药物相互作用

QT延长药物(如某些抗心律失常药物)：合用可能增加心律失常风险，应谨慎使用。

抗凝剂或抗血小板药物：可能加重出血风险。

降脂药(如他汀类)：Duvyzat可能影响血脂水平，需监测三酰甘油。

(九)药代动力学

吸收：口服后迅速吸收，达峰时间(Tmax)约为2-4小时。

分布：血浆蛋白结合率高，主要分布于肌肉组织。

代谢：主要在肝脏代谢，经CYP酶系统代谢。

排泄：主要通过粪便排泄，部分经肾脏排泄，半衰期约为7小时。