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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
Duvyzat(吉维诺司他,Givinostat)是一种新型的治疗杜氏肌营养不良症(DMD)药物,在2024年获得美国FDA批准后迅速引起了广泛关注。对于许多患者及其家庭而言,了解该药物的价格、适应症及适用人群是比较重要的。
Duvyzat是美国第八种批准上市的DMD(杜氏肌营养不良症)疗法,同时也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。
目前市场上主要可获取的Duvyzat版本由西班牙ItalfarmacoS.p.A生产,其规格为140ml一盒,售价约为59700美元。由于Duvyzat尚未在中国上市,国内患者可能需要通过特定渠道进口此药品,这不仅增加了购买难度,也提高了实际成本。
考虑到高昂的价格和复杂的采购流程,建议患者或家属与专业的医药咨询公司合作,以便更顺利地获得所需药品,并明确治疗过程不受影响。
Duvyzat主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种严重的遗传性肌肉疾病,主要影响男性儿童。Duvyzat是首个被批准用于治疗所有DMD遗传变异患者的非甾体药物,其作用机制在于抑制组蛋白脱乙酰酶(HDAC),从而改善病情。
这种创新疗法为DMD患者带来了新的希望,尤其是那些对传统治疗方法反应不佳的患者。
针对特殊人群如孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性以及肾功能或肝功能损害的患者,使用Duvyzat时应特别谨慎,并应在专业医生指导下进行。
Duvyzat的目标患者群体为6岁及以上的DMD患者。在开始治疗前,需进行全面评估,包括血小板计数、血清甘油三酯水平以及心电图等检查,以确定是否适合使用该药物。

虽然Duvyzat主要适用于6岁及以上的儿童,但尚无6岁以下儿童的安全性数据,因此不建议使用。同时由于DMD主要影响年轻男性,关于老年人使用Duvyzat的数据也非常有限。
理解这些限制有助于更好地指导临床决策,为不同年龄段的患者提供最合适的治疗方案。
免责声明:本页面内容来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考,不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市,不适用于中国境内销售和使用。如需治疗,请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865
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