osilodrostat的适应症

Osilodrostat（商品名Isturisa）是一种口服皮质醇合成抑制剂，

Osilodrostat的适应症

Osilodrostat主要用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing's syndrome）。

适应症概述

库欣综合征是由长期皮质醇水平异常升高引起的内分泌疾病，临床表现为向心性肥胖、高血压、糖尿病、骨质疏松、皮肤紫纹及肌肉萎缩等，严重影响患者生活质量与健康。

作用机制与药理学特点

Osilodrostat通过选择性抑制肾上腺皮质中的11β-羟化酶（CYP11B1），阻断皮质醇合成的最终步骤，从而降低血液中皮质醇水平。这一机制直接针对库欣综合征的核心病理生理过程，具有高效性和特异性。与传统的肾上腺切除术或放疗相比，其优势在于可逆性调控皮质醇分泌，减少手术风险及长期激素替代治疗的需求。

适用人群与治疗条件

该药物适用于以下患者群体：

1. 确诊为内源性库欣综合征的成年患者，尤其是由垂体腺瘤（库欣病）或肾上腺皮质肿瘤引起的病例；

2. 无法接受手术（如存在手术禁忌症或肿瘤位置复杂）的患者；

3. 术后皮质醇水平仍持续升高或复发的患者；

4. 对其他治疗（如酮康唑、美替拉酮）反应不佳或无法耐受的患者。

特殊人群与禁忌症

患者在用药过程中应注意特殊人群的用药及禁忌症的情况。

1. 孕妇与哺乳期女性

动物研究显示可能致胎儿畸形，建议治疗期间及停药后1周内采取避孕措施，哺乳期禁用。

2. 肝功能不全患者

需谨慎使用，定期监测转氨酶及胆红素水平。

3. 禁忌症

对药物成分过敏者、严重肾上腺功能不全及未控制的高钾血症患者禁用。

Osilodrostat于2020年3月获美国FDA批准，同年获欧盟批准，成为首个针对库欣综合征的口服11β-羟化酶抑制剂。目前尚未在中国上市，患者可通过跨境医疗渠道获取原研药或仿制药。