奥维昔巴特适应症

奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过调节胆汁酸代谢改善症状，为患儿提供了重要的治疗选择。用药需严格遵循剂量指导，并注意监测肝功能、腹泻及脂溶性维生素缺乏等潜在不良反应。本文将从适应症、用法用量及注意事项三个方面，为大家介绍。

奥维昔巴特适应症

奥维昔巴特主要用于治疗两种罕见肝胆疾病引发的严重瘙痒症状，其适应症范围明确，针对特定年龄段患者设计。

PFIC患者的治疗

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性肝病，患儿常伴有顽固性瘙痒。奥维昔巴特适用于3月龄及以上PFIC患者，可改善瘙痒症状。对于PFIC2型中携带特定ABCB11基因变异的患者，药物可能无效，需在用药前进行基因检测。

ALGS患者的治疗

Alagille综合征（ALGS）患者因胆汁淤积导致瘙痒，奥维昔巴特可为12月龄及以上患儿提供缓解。与PFIC不同，ALGS的治疗采用固定剂量方案，需根据体重调整用量。

奥维昔巴特的适应症体现了其在儿童罕见病领域的独特价值，为传统治疗无效的患儿带来了新的治疗选择。

奥维昔巴特的用药方案因适应症和患者体重而异，需严格遵循剂量指导以有助于疗效与有效性。

PFIC患者的剂量调整

PFIC患者的初始剂量为40mcg/kg，每日一次随餐服用。若3个月后症状未改善，可按40mcg/kg递增至最大120mcg/kg/日。具体剂量需根据体重分段调整，例如7.5-12.4kg患儿每日400mcg，55.5kg及以上患儿每日2400mcg。

ALGS患者的固定剂量

ALGS患者采用固定剂量120mcg/kg/日，同样需随餐服用。体重分段更为细致，如7.4kg以下患儿每日600mcg，55.5kg及以上患儿每日7200mcg。

给药方法

胶囊可整粒吞服或打开后混合于软食中。若需联用胆汁酸结合树脂，需间隔至少4小时服用。

合理的剂量方案是奥维昔巴特疗效的重要条件，患者需在医生指导下完成个体化用药。

奥维昔巴特注意事项

奥维昔巴特的使用需密切监测潜在风险，尤其关注肝毒性、腹泻及营养缺乏等问题。

肝功能监测

治疗期间需定期检查ALT、AST、胆红素等指标。若出现肝酶异常或肝炎症状，需减量或停药；肝失代偿患者禁用。

腹泻管理

腹泻是常见不良反应，可能引发脱水。症状持续时需暂停用药，严重者需永久停药。

脂溶性维生素补充

奥维昔巴特可能影响维生素A、D、E、K的吸收，需定期检测并及时补充。若补充后仍缺乏，需评估停药可能。

严格遵循注意事项可最大限度降低用药风险，帮助患儿获得有效的治疗体验。