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奥维昔巴特主治什么病

发布时间:2025-09-26     文章编辑:药队长     推荐人数:

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奥维昔巴特主要用于缓解儿童患者因进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和Alagille综合征(ALGS)引起的严重瘙痒症状。通过调节胆汁酸代谢改善症状,为患儿提供了重要的治疗选择。用药过程中需严格遵循剂量指导,并密切监测肝功能及不良反应。

奥维昔巴特主治什么病

奥维昔巴特主要用于治疗两种罕见的儿童肝胆疾病:进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和Alagille综合征(ALGS)。

进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

PFIC是一种遗传性肝病,患者因胆汁酸代谢障碍导致胆汁淤积,引发剧烈瘙痒和肝功能损害。奥维昔巴特适用于3月龄及以上PFIC患者的瘙痒症状治疗,但对特定基因变异的PFIC2型患者可能无效。

Alagille综合征(ALGS)

ALGS是一种多系统受累的遗传病,胆汁淤积性瘙痒是其常见症状之一。奥维昔巴特可用于12月龄及以上ALGS患者的瘙痒治疗,通过靶向调节胆汁酸代谢缓解症状。

奥维昔巴特为PFIC和ALGS患儿提供了针对性的治疗方案,明显改善了生活质量。

奥维昔巴特药理作用

奥维昔巴特是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,通过独特的药理作用调节胆汁酸代谢,从而缓解胆汁淤积引起的症状。

靶向抑制胆汁酸重吸收

奥维昔巴特选择性作用于回肠末端的IBAT,抑制胆汁酸的重吸收,减少胆汁酸在肠肝循环中的积累,从而降低血液和肝脏中的胆汁酸水平。

改善胆汁淤积症状

通过调节胆汁酸代谢,奥维昔巴特能够有效缓解PFIC和ALGS患者的瘙痒症状,同时减轻胆汁淤积对肝脏的损害。

奥维昔巴特的药理作用使其成为PFIC和ALGS治疗的重要选择,但其疗效可能因患者基因型而异,需结合临床评估使用。

奥维昔巴特药代动力学

了解奥维昔巴特的药代动力学特性,有助于优化用药方案并提高治疗效果。

吸收与分布

奥维昔巴特口服吸收率较低,食物可延迟其达峰时间。药物在血浆中的蛋白结合率超过99%,分布容积有限。

代谢与排泄

奥维昔巴特主要通过粪便排泄,极少部分经肾脏排出。其代谢途径尚未完全明确,但已知不依赖常见的肝药酶系统。

奥维昔巴特的药代动力学特性提示其与其他药物相互作用风险较低,但用药时仍需注意与胆汁酸结合树脂的间隔时间,以有助于疗效。

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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2025年3月20日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215498

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