奎扎替尼是什么药

奎扎替尼是一种靶向治疗药物，主要用于治疗复发或难治性FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）。本文将从药物基本属性、药理作用及药代动力学三个方面为大家介绍。

奎扎替尼是什么药

奎扎替尼是一种口服小分子靶向药物，属于酪氨酸激酶抑制剂类别，其核心作用为抑制FLT3激酶活性。

药物基本信息

奎扎替尼的化学成分为甲磺酸奎扎替尼，剂型为白色薄膜衣片，规格包括17.7mg等多种剂量。其储存条件要求常温密封保存，有效期可达36个月。

研发与审批历程

2019年6月，奎扎替尼在日本获得全球首个监管批准。虽然美国FDA曾拒绝其上市申请，但该药在美国和欧盟均获得治疗AML的孤儿药资格，并取得突破性疗法认定。

临床定位

奎扎替尼主要针对传统治疗无效的FLT3-ITD突变阳性AML患者群体，填补了这类难治性疾病靶向治疗的空白。

了解奎扎替尼的基本属性后，深入探究其药理作用将有助于更好地认识该药物的治疗价值。

奎扎替尼通过特异性抑制FLT3激酶活性发挥治疗作用，其药理特性主要体现在高选择性和强效抑制两个方面。

作用靶点

FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是造血干细胞增殖分化过程中的关键调控因子。FLT3-ITD突变会导致该激酶持续激活，促进白血病细胞异常增殖。

抑制作用

奎扎替尼能可逆性结合FLT3激酶ATP结合位点，阻断下游信号通路传导。实验数据显示，其抑制FLT3-ITD突变的IC50值显著低于其他激酶，表现出高度选择性。

抗白血病效应

在临床前研究中，奎扎替尼可诱导FLT3-ITD阳性白血病细胞凋亡，抑制肿瘤生长。动物实验表明，每日1mg/kg剂量即可延长FLT3-ITD AML模型小鼠的生存期。

奎扎替尼独特的药理作用为其临床疗效奠定了基础，而了解其在体内的代谢特征对优化治疗方案同样重要。

奎扎替尼的药代动力学

奎扎替尼在体内的吸收、分布、代谢和排泄特性直接影响其给药方案设计和临床使用效果。

吸收与生物利用度

大鼠实验显示，奎扎替尼口服生物利用度约为40%。在人体中，单次给药后2-4小时可达血药峰浓度，食物对其吸收影响较小。

分布与代谢

奎扎替尼主要通过肝脏CYP3A4酶代谢，血浆蛋白结合率较高。其代谢产物包括多种单羟基化和双羟基化衍生物，但主要活性仍来自原形药物。

排泄与药物相互作用

奎扎替尼主要经粪便排泄（约76%），肾脏排泄占比较少。与强CYP3A抑制剂或诱导剂合用时，需相应调整剂量以避免疗效降低或毒性增加。

全面掌握奎扎替尼的药代动力学特征，有助于临床医生制定个体化给药方案，最大化治疗效果，控制潜在风险。