潜在重磅疗法3期临床结果登NEJM，血友病长效疗法达2期主要终点。

Cytokinetics公司今日发布重要消息，其开发的aficamten疗法在治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM中取得了显著成效，不仅满足了主要终点，更在所有次要终点上均展现出色。这一成果不仅为患者带来了快速而持久的症状和功能改善，其详细数据还已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上，并在欧洲心脏病学会主办的2024年心力衰竭(Heart Failure 2024)国际会议上得到了广泛讨论。这款备受瞩目的疗法已被行业媒体Evaluate列为重点关注对象。

在SEQUOIA-HCM的试验中，aficamten在24周的治疗期内，与安慰剂相比，显著提升了患者的运动能力。通过心肺运动测试(CPET)测量的最高氧气摄取量(pVO2)平均增加了1.74 mL/kg/min，这一提升具有统计学上的显著意义(95% CI：1.04-2.44，p=0.000002)。值得注意的是，aficamten的积极效果在不同患者亚组中均得到了一致体现。

Aficamten作为一种新型的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其独特的作用机制在于减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而有效抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。基于这一令人鼓舞的试验结果，Cytokinetics计划在今年晚些时候向美国和欧盟的监管机构提交监管申请。

另一方面，诺和诺德(Novo Nordisk)公司也在其长效血友病A疗法Mim8的2期临床试验FRONTIER 2中取得了积极结果。该试验表明，每周一次或每月一次皮下注射Mim8，在减少需要治疗的出血事件方面均显示出显著效果，无论是与未接受预防治疗的患者相比，还是与之前的凝血因子预防治疗相比。

Mim8是一种模拟凝血因子VIIIa的双特异性抗体，通过皮下注射给药，它能够有效恢复身体的凝血酶生成能力，帮助血液凝固。基于这些积极数据，诺和诺德计划于2024年年底提交Mim8的首个监管申请。

此外，Cardurion Pharmaceuticals公司的磷酸二酯酶-9(PDE9)抑制剂CRD-740也在心力衰竭领域展现出了良好的治疗潜力。在概念验证2期临床试验CARDINAL-HF中，CRD-740成功达到了主要终点，治疗四周后显著提高了射血分数降低型心力衰竭(HFrEF)患者的中位血浆环状鸟苷酸(cGMP)水平。这一发现为心力衰竭患者提供了新的治疗希望。

基于CARDINAL-HF的积极结果，Cardurion公司已启动了进一步的2期临床试验，以进一步探索CRD-740在治疗心力衰竭方面的疗效和安全性。