诺华公布其潜在突破性小分子抑制剂remibrutinib在慢性自发性荨麻疹治疗中的积极3期数据

近日，全球领先的医药公司诺华(Novartis)发布了其关键性3期REMIX-1和REMIX-2试验的长期疗效数据。这两项研究聚焦于remibrutinib，一款针对布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的在研抑制剂，在慢性自发性荨麻疹(CSU)患者中的治疗效果与安全性评估。

CSU是一种影响全球0.5-1%人口的严重皮肤疾病，特征为持续至少6周的瘙痒、疼痛性荨麻疹或/和肿胀，且病因不明。尽管H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，但仍有约60%的患者症状难以得到有效控制。BTK，作为组胺释放的核心酶，在CSU的病理过程中起着关键作用。

根据最新公布的数据，remibrutinib在治疗CSU方面展现出了显著的效果。患者在接受remibrutinib治疗后的第一周，CSU症状便开始改善，并持续至整个52周的研究期间。在试验的第24周时，与安慰剂相比，remibrutinib在多个关键指标上均显著优于安慰剂，包括每周荨麻疹活动评分(UAS7)、每周瘙痒严重程度评分(ISS7)和每周荨麻疹严重程度评分(HSS7)。

值得一提的是，在第24周时，那些原先接受安慰剂治疗的患者在转为remibrutinib治疗后，也迅速观察到疾病的缓解，并持续至研究结束。到了第52周，近一半的患者实现了完全无瘙痒和荨麻疹症状(UAS7=0)。

在安全性方面，remibrutinib的耐受性良好，并在长达52周的研究中表现出有利且一致的安全性特征。

作为一款潜在“first-in-class”的高选择性、口服BTK抑制剂，remibrutinib能够阻断BTK级联反应，阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹/伤痕和肿胀。其在多种免疫介导的疾病中，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏，均显示出良好的安全性特征。

基于这些积极的数据，诺华计划自2024年下半年开始向全球监管机构提交remibrutinib用于CSU的批准申请，并继续探索该药物在多种免疫介导疾病中的潜在应用。