首个工程化B细胞疗法临床试验结果揭晓：Immusoft的ISP-001展现积极效果

近日，Immusoft公布了其工程化B细胞疗法ISP-001在治疗1型黏多糖贮积症(MPS I)中的临床1期试验积极结果。这是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法，具有重要的医学意义。

MPS I是一种罕见且致命的遗传疾病，主要影响儿童，致使体内无法有效产生α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA)。这一酶的缺失导致细胞内长链糖的积聚，进而造成组织损伤，尤其在大脑。重症患者的生存期通常不超过十年，发病率约为十万分之一，而轻症患者的发病率为五十万分之一，症状通常在童年后期出现。

此次临床试验为“first-in-human”的开放标签、单臂研究，专注于评估ISP-001在Hurler-Scheie或Scheie类型的MPS I成年患者中的安全性和耐受性。患者接受单次ISP-001输注后，研究团队对其进行了生物标志物、功能测试及患者报告结果的评估。

首位患者为Hurler-Scheie类型，研究结果显示其在药效学和身体功能上均有改善，生活质量显著提高，并且相关疼痛减轻。重要的是，截至2024年9月19日，未报告任何不良事件，显示出ISP-001的良好耐受性。

Immusoft的ISP平台通过编程患者自身的B细胞，使其转化为产生治疗性蛋白质的浆细胞，这些细胞可长期在体内定植，持续产生治疗蛋白。ISP-001采用“睡美人”转座子系统表达IDUA，旨在有效改善MPS I患者的症状。此疗法已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定，未来或将为患者带来新的希望。