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发布时间:2025-09-26 文章编辑:药队长 推荐人数:
曲非奈肽或曲非肽,英文名Trofinetide,商品名Daybue ,是一种类胰岛素生长因子I(IGF-1)氨基末端三肽的合成类似物。本文将围绕曲非奈肽的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项进行详细介绍。
曲非奈肽通过调节IGF-1信号通路,帮助改善Rett综合征患者的症状。该药物在临床上显示出显著的疗效,能够有效控制疾病的进展,提高患者的生活质量。以下将详细介绍该药物的作用与功效。
曲非奈肽通过调节IGF-1信号通路,促进神经细胞的生长和修复。IGF-1信号通路在神经发育和功能维持中起着关键作用。通过调节这一通路,曲非奈肽能够帮助改善Rett综合征患者的神经功能,减轻症状。
曲非奈肽在治疗Rett综合征方面显示出显著的疗效。临床试验表明,该药物能够有效改善患者的语言和运动功能,减轻焦虑和抑郁症状。患者在服用曲非奈肽后,生活质量得到显著提高,病情得到有效控制。
了解这些信息后,患者和家属可以更好地为治疗做好准备。接下来,我们将探讨曲非奈肽的用法用量。
曲非奈肽正确的用法用量是维持药效的关键。以下将详细介绍该药物的推荐用量及服用方式:
曲非奈肽的推荐剂量根据患者的体重进行调整,每日早晚两次口服。具体剂量应咨询专业医生,患者不应自行调整用药剂量。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用,但应在每天的同一时间服用,以维持药物在体内的稳定浓度。
曲非奈肽可以通过口服或胃造口管给药。如果通过胃空肠(GJ)管给药,必须通过G端口。患者应从药房获得校准的测量装置,如口服注射器或口服给药杯,以准确测量曲非奈肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。
在服用曲非奈肽时,患者应严格遵循医生的指导,定期进行相关检查,以监测药物的疗效和不良反应。接下来,我们将详细介绍该药物的副作用及注意事项。

曲非奈肽虽然在治疗Rett综合征方面显示出显著的疗效,但患者在使用过程中可能会遇到一些副作用,以下将详细介绍该药物的副作用及注意事项:
曲非奈肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐。这些副作用的发生率较高,部分患者可能会同时出现多种不适症状。患者在治疗期间应密切关注自身的身体状况,并及时向医生报告任何异常反应。如果出现腹泻,患者应及时通知医护人员,考虑开始止泻治疗并监测水合状态,必要时补充水分。
患者在服用曲非奈肽期间,应定期监测体重。如果出现明显的体重减轻,应减少剂量,中断治疗或停服曲非奈肽。体重减轻可能是药物不良反应的表现之一,患者应及时与医生沟通,调整用药方案。孕妇、哺乳期女性以及有生育计划的女性应避免使用曲非奈肽,因为该药物可能对胎儿造成伤害。
温馨提示:曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降,如果给老年人服用曲非肽,需要监测老年人的肾功能。
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参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年9月30日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026
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